上尿路尿路上皮癌（UTUC）較為罕見，但預後很差。今年ASCO GU大會上，研究者公佈了新輔助化療用於UTUC患者的療效，結果提示，吉西他濱+順鉑 (GC) 新輔助化療有望成為UTUC患者的標準新輔助治療方案。詳情如下：
背景：
POUT研究顯示，新輔助化療（NAC）在UTUC患者中有效，新輔助治療時適合順鉑患者約佔58%，腎輸尿管切除術後適合順鉑治療患者降至15%。因此，研究者開展了一項多中心II 期研究，旨在評估GC用於高風險UTUC新輔助治療的療效和安全性。
方法：
在手術切除和淋巴結清掃之前，入組的高風險區域性 UTUC 患者接受4個週期的GC治療。主要研究終點是病理緩解率（定義為 < pT2N0）。手術前進展或不能進行手術患者被認為是治療失敗。次要終點包括無進展生存期（PFS）、總生存期 (OS)、安全性和耐受性。
結果：
在可評估的 57例患者中，36例(63%)患者出現病理緩解，研究達到主要終點。11 例患者（19%）達到完全緩解（CR）（由pT0N0定義）。
研究達到主要終點：pCR為63%
40 例患者 (70%) 耐受所有四個週期GC治療，並且所有患者均接受了手術治療。90天≥3級手術併發症發生率為 7.0%。倖存者中位隨訪時間3.1年時，2年、5年 PFS 率分別為 78% (95% CI 66, 89) 和 65% (95% CI 47, 78)。2年、5年OS率 分別為 93% (95% CI 86, 100) 和 79% (95% CI 67, 94)。
PFS和OS結果
與無病理緩解患者相比，病理緩解患者的 PFS 和 OS均有明顯改善（2年 PFS率：91% vs 52%，P < 0.001，2年 OS率：100% vs 80%，P < 0.001)。
結論：
GC新輔助治療用於高風險UTUC時，顯示出良好的病理緩解，耐受性良好，手術延遲時間最短，沒有明顯圍手術期併發症風險。因此，該方案可作為高危 UTUC 患者的標準治療選擇。GC新輔助治療後具有良好病理特徵患者的生存結果更好，這進一步支援了該方案的潛在臨床獲益。
參考文獻
Wesley Yip, Jonathan Coleman, Nathan Colin Wong et al. Final results of a multicenter prospective phase II clinical trial of gemcitabine and cisplatin as neoadjuvant chemotherapy in patients with high-grade upper tract urothelial carcinoma[J].J Clin Oncol 40, 2022 (suppl 6 abstr 440
