10月8日，ChemoCentryx宣佈，美國FDA批准該公司first-in-class口服選擇性小分子補體5a（C5a）受體抑制劑Tavneos(avacopan）上市。Tavneos是FDA批准的首款口服C5a受體抑制劑，也是近十年來批准的首個治療ANCA相關血管炎的藥物。受此訊息影響，截止收盤ChemoCentryx股價大漲95.97%。
Tavneos獲批的適應症為：與標準療法聯用，輔助治療嚴重活動性抗中性粒細胞胞漿自身抗體相關血管炎(也稱為ANCA相關血管炎或ANCA血管炎)成人患者。尤其是ANCA血管炎的兩種主要形式：肉芽腫性多血管炎(GPA)和顯微鏡下多血管炎(MPA) 。
ANCA相關血管炎是一種全身性自身免疫性疾病，補體通路的過度啟用進一步啟用中性粒細胞，導致炎症和小血管破壞，造成腎臟等器官損傷和衰竭。目前，此疾病治療方法包括非特異性免疫抑制劑(環磷醯胺或利妥昔單抗)治療，並長期每日服用糖皮質激素，這可能造成嚴重臨床風險，包括感染導致的死亡。
Avacopan在治療ANCA相關血管炎和其他補體驅動自身免疫和炎症性疾病中採用一種新穎的、高度靶向的作用機制。避免了上游補體抑制，並且不阻礙C5b-9生成，保留機體防禦機制(MAC)，此外還保留了C5L2通路有益的功能。
Tavneos的批准得到了關鍵III期ADVOCATE試驗資料的支援，該研究是一項全球性、隨機、雙盲、活性對照、雙模擬III期試驗，在20個國家的330例ANCA相關血管炎患者中進行。受試者隨機接受標準免疫抑制方案聯合avacopan（每次2次，共52周）和潑尼松 vs.標準免疫抑制方案聯合潑尼松治療。
根據伯明翰系統性血管炎活動評分(BVAS)評估，該研究在26周時達到了疾病緩解的主要終點，並且在第52周時持續緩解。與以潑尼松為基礎的標準護理相比，avacopan聯合標準治療在52周時的持續緩解方面具有優效性。
研究中最常見的不良反應（≥5%或Tavneos較潑尼松組更高）包括：噁心、頭痛、高血壓、腹瀉、嘔吐、皮疹、疲勞、上腹痛、頭暈、血肌酐升高和感覺異常。
就在9月27日，Avacopan在日本獲得全球首批，預計將於2021年底獲得歐盟批准上市。
事實上，早在7月6日，Tavneos的上市申請曾遭到FDA推遲，其原本的PDUFA日期為2021年7月7日。該公司稱在向監管機構遞交了更多的資料後，已解決了監管機構和專家小組提出的擔憂。
