全球每年新診斷肝癌患者約75萬，每年有約70萬人被肝癌奪去生命。可悲的是，在2007-2017的十年中，肝癌唯一獲批的靶向藥是索拉非尼（也就是多吉美），而索拉非尼的療效也並不出眾，III期臨床資料顯示其客觀緩解率2%，差強人意。近兩年，肝癌新藥和創新療法如雨後春筍般紛紛問世，給晚期肝癌患者帶了新的選擇和希望。全球腫瘤醫生網醫學部為大家系統盤點目前FDA批准的肝癌所有的靶向及免疫治療藥物供大家參考，堅定大家抗癌的信心。
肝癌獲批的靶向及免疫治療藥物大全（2021更新）
目前在臨床上常用的治療肝細胞癌的分子靶向藥物主要有以下幾類：第一類，多靶點酪氨酸激酶抑制劑，常用的有侖伐替尼、瑞戈非尼、索拉非尼等。第二類，VEGFR拮抗劑，例如阿帕替尼、阿昔替尼等。第三類，VEGF/VEGFR單抗，例如貝伐單抗、雷莫蘆單抗等。截止到，2021年12月，FDA共批准了10款藥物用於肝癌的治療。
01
一線治療
1
索拉菲尼（Nexavar，多吉美）
作用靶點：
多靶點
適應症：
一線治療不可手術切除的肝細胞癌
藥品資訊：
2007年10月，美國FDA批准索拉非尼（多吉美）用於治療無法切除的肝細胞癌（HCC）患者的全身療法。索拉菲尼是第一個被證明可改善肝細胞癌（HCC）生存率的全身性治療，是一線標準治療選擇。
2
侖伐替尼（Lenvatinib，樂衛瑪）
作用靶點：
多靶點受體酪氨酸激酶（RTK）抑制劑，可抑制 VEGFR1,2,3 和其他與病理性新生血管、腫瘤生長及癌症進展相關的 RTK，包括 FGFR1,2,3,4、PDGFRα、KIT 和 RET。
適應症：
一線治療不可切除的肝細胞癌
藥品資訊：
2018年8月17日，美國食品藥品監督管理局（FDA）批准侖伐替尼（Lenvatinib）用於無法切除的HCC（肝細胞癌）一線治療。侖伐替尼成為繼索拉非尼（Sorafenib）後，又一個一線治療無法切除 HCC的優選藥物。2018年9月4日，樂伐替尼在中國上市。中國患者使用樂伐替尼的OS優勢更加明顯，分別為15.0:10.2個月。是比較適合國人的一類靶藥。不良反應與索拉稍微高一些。
3
阿替利珠單抗（Atezolizumab，Tecentriq）+貝伐珠單抗(Bevacizumab，Avastin)
作用靶點：
PD-L1
適應症：
既往未接受治療的無法手術切除的晚期肝細胞癌患者
藥品資訊：
2020年5月29日，FDA批准PD-L1抑制劑阿替利珠單抗（Atezolizumab，Tecentriq）聯合抗血管生成藥貝伐珠單抗(Bevacizumab，Avastin)，用於一線治療無法切除或轉移性肝細胞癌（HCC）患者。將晚期肝癌患者的一年生存率飆升至67.2！這是FDA批准的首個也是唯一一個用於肝細胞癌一線治療的免疫療法。
02
二線治療
1
瑞戈非尼（regorafenib）
作用靶點：
KIT, PDGFRβ, RAF, RET, VEGFR1/2/3
適應症：
既往索拉菲尼耐藥的晚期肝細胞肝癌患者
藥品資訊：
2017年11月21日，FDA批准瑞格非尼用於索拉菲尼耐藥的肝細胞癌患者。在III 期 RESOUCE 研究中，瑞格非尼 VS 安慰劑治療經治晚期肝癌患者，總生存期OS分別為10.6:7.8個月，降低了37%的死亡率。客觀緩解率ORR：11%：4%。
2
卡博替尼（Cabozantinib）
作用靶點：
VEGFR、MET、NTRK、RET、AXL和KIT
適應症：
二線治療晚期肝癌
藥品資訊：
2018年5月，FDA批准卡博替尼用於晚期肝癌的二線治療。經過索拉非尼治療後進展的晚期肝細胞癌患者，接受卡博替尼較安慰劑總生存期OS為11.3:7.2個月，中位無進展生存期PFS為5.5:1.9個月，在資料上似乎優於瑞戈非尼，是二線中的佼佼者。
3
雷莫蘆單抗（ramucirumab， Cyramza）
作用靶點：
VEGFR2
適應症：
甲胎蛋白（AFP）≥400ng/ ML且之前已接受過索拉非尼（多吉美）治療的肝細胞癌（HCC）患者單藥治療
藥品資訊：
2019年5月10日，美國食品和藥物管理局批准ramucirumab（雷莫蘆單抗 Cyramza）用於甲胎蛋白（AFP）≥400ng/ ML且之前已接受過索拉非尼（多吉美）治療的肝細胞癌（HCC）患者單藥治療。它屬於血管生成抑制劑的一類藥物，其作用是阻止新血管向癌症的生長，從而使腫瘤缺乏營養。雷莫蘆單抗是第一個對生物標記物選擇的肝細胞癌人群具有臨床獲益的藥物。
4
納武單抗（Opdivo）
作用靶點：
PD-1
適應症：
二線治療晚期肝細胞癌
藥品資訊：
2017年9月22日，美國FDA批准了PD-1抗體Opdivo用於多吉美耐藥的晚期肝癌患者（二線治療）。這是首個FDA批准的肝癌免疫檢查點抑制劑。
5
派姆單抗（pembrolizumab，Keytruda）
作用靶點：
PD-1
適應症：
二線治療肝細胞癌
藥品資訊：
2018年11月9日，美國FDA批准免疫治療藥物pembrolizumab（派姆單抗，Keytruda）治療接受過多吉美（索拉非尼）耐藥的肝細胞癌患者（二線治療）。
6
Opdivo（nivolumab）+Yervoy（ipilimumab）
作用靶點：
PD-1+CTLA-4
適應症：
二線治療肝細胞癌
藥品資訊：
2020年3月11日，FDA批准PD-1抑制劑Opdivo（nivolumab）聯合CTLA-4抑制劑Yervoy（ipilimumab）治療既往接受過索拉非尼治療的肝細胞癌（HCC）患者。Opdivo+Yervoy是FDA批准的首個也是唯一一個針對肝癌患者的雙免疫療法。
除了上面獲批的藥物，還有更多的新藥正在研發中，包括EGFR抑制劑、多靶點抑制劑、PD-1/PD-L1抑制劑等等，大家可以根據當前疾病的發展情況以及分子分型進行選擇。
