金賽藥業“搖錢樹＂生長激素的適應症有望進一步拓寬。10月12日，CDE官網顯示，金賽藥業重組人生長激素治療兒童生長緩慢、兒童身材矮小等多種適應症的上市申請，擬獲優先評審資格，目前進入公示階段。
基因療法入局者越來越多。10月12日，武田製藥宣佈與Poseida Therapeutics達成研發合作和授權協議，雙方將聚焦於非病毒體內基因療法，聯合開發高達8種基因療法，包括Poseida治療血友病A的候選基因療法。
過去一天，國內外醫藥市場有哪些熱點值得關注呢？讓氨基君帶你一起看看吧。
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國內“藥”聞
1）翰森製藥超4.5億美元入局siRNA領域
10月12日，翰森製藥宣佈與OliX Pharmaceuticals達成戰略合作協議，雙方將共同開發和商業化針對關鍵靶向適應症的siRNA療法。
根據協議，OliX公司將利用GalNAc-asiRNA平臺技術，以發現先導藥物並確保針對與肝臟相關的心血管、代謝及其他疾病靶點的候選藥物開發。
翰森製藥將擁有這些療法中國地區的獨家商業權益，OliX公司將擁有該地域以外其他地區的權益。
根據協議，OliX公司將收到650萬美元的首付款，以及基於重要里程碑最高為4.5億美元的款額與特許權許可分成。
2）金賽藥業重組人生長激素多個適應症上市申請擬優先評審
10月12日，CDE官網顯示，金賽藥業重組人生長激素注射液治療兒童生長緩慢、兒童身材矮小等多種適應症的上市申請，擬獲優先評審資格，目前進入公示階段。
生長激素是由人體腦垂體前葉分泌的一種肽類激素，能促進骨骼、內臟和全身生長。
根據CDE官網公示資訊，金賽藥業的重組人生長激素注射液本次因“符合兒童生理特徵的兒童用藥品新品種、劑型和規格”被納入擬優先審評。
3）康方生物公佈IL-4R單抗治療特應性皮炎和哮喘臨床進展
10月12日，康方生物釋出公告表示，公司產品IL-4R單抗國內二期臨床獲批，適應症為治療中度至重度哮喘；同時治療中重度皮炎的美國二期臨床已經完成首例患者入組。
IL -4和IL -13是2型炎症的關鍵驅動因素。康方生物IL-4R單抗能夠與IL -4R特異性結合，從而競爭性IL -4、IL -13與IL -4R結合，阻斷其介導的下游訊號，從而達到治療特應性皮炎、哮喘、嗜酸性食管炎等２型炎症為主要發病機制的疾病。
４）賽生藥業脂糖肽類抗生素申報上市
10月12日，CDE官網顯示，賽生藥業注射用鹽酸替拉凡星申報上市。
替拉凡星是一款每日1次的脂糖肽類抗生素，是萬古黴素的半合成衍生物用於治療耐藥革蘭陽性菌特別是甲氧西林耐藥金葡菌感染。
該藥最初由Theravance公司研發，最早於2009年獲美國FDA批准，目前獲批用於治療革蘭陽性菌包括MRSA引起的複雜性面板軟組織感染以及由金黃色葡萄球菌易感分離株導致的醫院獲得性和呼吸機相關細菌性肺炎。
2015年5月，賽生藥業與Theravance達成協議，獲得在中國大陸和香港特別行政區、澳門特別行政區、臺灣地區和越南獨家開發和商業化Vibativ權利。
海外“藥”聞
１）武田製藥超３６億美元入局非病毒基因療法
10月12日，Poseida Therapeutics宣佈與武田達成研發合作和授權協議，雙方將聚焦於非病毒體內基因療法，聯合開發高達8種基因療法，包括Poseida治療血友病A的候選基因療法。
根據合作協議，雙方將利用Poseida的piggyBac、Cas-CLOVER、和生物降解性奈米顆粒技術，最初合作開發高達6種體內基因療法。武田有權利新增兩個額外專案。
piggyBac基因插入平臺利用轉座子，不需要基於病毒載體就可以將轉基因永久性地匯入細胞，有望產生長期的蛋白表達。
Cas-CLOVER基因編輯系統，將不能切割DNA的Cas9酶和DNA內切酶Clo051融合在一起，能夠對基因組進行非常精準的切割，並且脫靶效應非常低。
Poseida公司可生物降解的DNA和RNA奈米顆粒遞送技術在臨床前實驗中能夠將轉基因成功遞送到分裂的細胞中。它與piggyBac系統結合能遞送更為大型的基因。
此次合作，Poseida將獲得4500萬美元的前期付款和可超過1.25億美元的臨床前里程碑付款。如果武田選擇新增兩個額外研發專案（總計8個研發專案），Poseida有可能總計獲得高達36億美元的里程碑付款。
