β-地中海貧血患者有了治療新選擇。全球首個且目前唯一的紅細胞成熟劑利布洛澤透過中國國家藥品監督管理局優先審評審批程式，獲批用於治療需要定期輸注紅細胞且紅細胞輸注≤15單位/24周的β-地中海貧血（β-地貧）成人患者，成為十餘年來中國首個獲批治療地貧的創新藥物。
新華社記者 曹禕銘 攝
傳統治療存有侷限，地貧困局亟待破解
β-地貧是一種遺傳性血紅蛋白疾病，廣東等地屬於高發地區。造血幹細胞移植是目前唯一可根治的治療手段，但存在配型機率低、年齡限制等問題。此前，對於無法接受移植的成人患者，僅能依靠終身輸血與祛鐵維持生命。
“中國β-地貧患者面臨著嚴峻的輸血困局。儘管《β-地中海貧血的臨床實踐指南（2020版）》明確規定當患者Hb＜90g/L時啟動輸血計劃，每2-5周輸血1次，但受限於用血緊張，48.67%的地貧患者無法按時按需進行輸血治療。此外，長期輸血會導致鐵過載，患者需配合祛鐵治療，以防過量的鐵沉積於心髒、肝臟、胰腺等器官引起臟器損傷甚至衰竭。據調查，中國β-地貧高發地區有98%的輸血依賴型患者因對鐵過載危害認知不足、祛鐵不便及其副作用等原因導致未能堅持祛鐵或常有遺漏。”中華醫學會血液學分會主任委員、蘇州大學附屬第一醫院血液科主任吳德沛教授表示，該藥的獲批將打破困局，為患者帶來除傳統輸血及祛鐵以外的治療新選擇，減輕輸血依賴型β-地貧患者的輸血負擔，降低因輸血導致的鐵過載風險，同時為緩解血源緊張帶來積極的社會意義。
首創機制精準施效，顯著改善無效造血
β-地貧是以無效造血為特徵的最常見的遺傳性血液疾病之一，表現為人體造血生成的正常紅細胞不足，從而導致貧血。目前研究發現β-地貧患者中存在TGF-β/Smad 2/3訊號通路的轉導異常增強，可導致晚期紅細胞成熟障礙，引起β-地貧患者紅細胞生成不足。
利布洛澤是全球首個且目前唯一的一種針對β-地貧晚期紅細胞成熟障礙的創新藥物。作為一種人工設計的融合蛋白，該藥作用於紅細胞成熟的晚期階段，透過與調控紅細胞成熟的關鍵因子——特定TGF-β超家族配體結合，降低異常增強的Smad 2/3訊號通路的轉導，從而恢復晚期紅細胞成熟，使機體能夠產生更多正常紅細胞。
“長期以來，β-地貧的藥物創新發展較為緩慢，中國已有十餘年未有新藥出現。所幸的是，隨著對無效造血機制的不斷了解，全球首個紅細胞成熟劑利布洛澤在該領域取得開創性進展，其獨有的作用機制可修復患者自身造血功能，改善無效造血。”中華醫學會血液學分會全國常務委員、廣西醫科大學第一附屬醫院血液科主任賴永榕教授指出，“這是中國首個真正意義上針對地貧的治療藥物，僅需每三週皮下注射一次，即可有效降低貧血、鐵過載及輸血併發症的發生率，顯著減少患者就診、輸血、祛鐵的時間與頻次。這不僅能為患者生活質量帶來質的改善，還將極大地促進中國地貧治療的規範化程序。期待此次獲批後，能成為中國成人輸血依賴型β-地貧患者的全新標準治療。”
採寫：南都記者 曾文瓊
實習生：徐梓晴
