人類是吃五穀雜糧的高階動物，吃五穀雜糧難免會生病，生小就醫很多老百姓都能看得起，但是如果不幸得了大病，就算砸鍋賣鐵也不夠醫治。如脊髓性肌萎縮患者的治療，一針就需要70萬元，一年需要打三針控制疾病，這樣的天價藥費，一般人都負擔不起，只能是眼睜睜受著疾病的折磨。如今70萬天價的救命藥經過8輪的談判砍價，終於以每支3.8萬的進口藥諾西那生鈉在國家醫保局的極力談判砍價下，進入了醫保報銷範圍，給患者帶來了福音。諾西那生鈉到底有何特效，要加70萬元，還要是進口的，今天就來聊一聊這種特殊的藥物的特效功效。
高達將近70萬的天價藥是什麼藥？
高達將近70萬元的天價藥很多人聽到後相信都會不敢相信藥物這麼昂貴，可能都在抱怨醫生亂開藥，醫院亂收費吧，一針將近70萬，而且又不是打一針就能治好病，這樣有誰能承受得起這樣天價貴的藥物治療呢，到底是什麼藥呢？
其實，治病的藥物有時候真的是天價讓老百姓無奈。這支將近70萬天價的藥物名叫——諾西那生鈉。
諾西那生鈉是美國食品藥品監督管理局在2016年12月23日批准生產上市的一種為解決罕見病——脊髓性肌萎縮的緊急醫學需要的新治療藥物。
諾西那生鈉適用於兒童和成年患者中脊髓肌萎縮（SMA）的治療。
諾西那生鈉的給藥途徑
諾西那生鈉藥是一種要求技術非常高的藥物，在研究與生產過程中由醫生、律師、微生物學家、藥理學家、化學家和統計學家等科研人員組成的研究隊伍研發。而且藥物的生產原料也是非常昂貴，經過不斷研究和實踐後才能獲批上市，進入使用階段後還需要技術高超的外科的醫生炒作給藥，種種環節是造成藥物銷售的天價出現的。
諾西那生鈉的給藥途徑是透過鞘內給藥。需要用嚴格的無菌術製備給藥；
● 用藥物前需要冰箱將諾西那生鈉貯存在紙盒內。
● 被給藥前要保證諾西那生鈉藥物在室溫加溫至室溫（25oC/77oF）;
● 不能使用外源性熱源。
● 給藥前必須用眼睛觀察諾西那生鈉小瓶有無顆粒物質和變色。如果觀察到可見的顆粒物質或小瓶內液體變色，就不能用該藥品。
● 給藥前透過患者的臨床情況，酌情考慮給予鎮靜。
● 如果是年輕的患者可以考慮用超聲或者其他技術指導鞘內給藥。
● 給藥前，需要取出5毫升的腦脊液。
● 給藥前，取出5 mL腦脊液
● 還要用脊髓麻醉鞘內給藥。不能在面板有感染或者炎症徵象的區域給藥，技術含量非常高和嚴格。
在給藥時和每次給藥前需要進行以下實驗室測試：
1，需要檢測血小板計數；
2，檢測凝血酶時間；活化部分凝血酶時間。
3，定量定點測試尿蛋白。
脊髓性肌萎縮是一種什麼病？需要用到這天價藥才能治療嗎？
用到這樣天價藥物的疾病是脊髓性肌萎縮症。脊髓性肌萎縮症是一類由於脊髓前角細胞為主的變性導致肌無力和肌萎縮的疾病。根據起病年齡和病變程度臨床上分為4型：
1，Ⅰ~Ⅲ型稱為兒童型脊髓性肌萎縮症，屬於常染色體隱性遺傳病，發病率為1/6000~1/10000，是嬰兒期最常見的致死性遺傳病。
2，,2~30歲起病的脊髓性肌萎縮症，歸為第Ⅳ型，可呈常染色體隱性、顯性、X連鎖隱性等不同遺傳方式，發病率為0.32/10000。由於存在各種各樣的臨床和遺傳學等複雜的特點，目前認為該病應從運動神經元疾病中分出，成為一組獨立疾病。
脊髓性肌萎縮的症狀
1，Ⅰ型 約1/3病例在胎兒期發病，其母親可注意到胎動變弱。有一半人在出生1個月內起病，幾乎所有病例均在5個月內發病。發病率為1/10000出生嬰兒，而且男女發病相等。多在出生後不久即表現肌張力低下，肌無力以及四肢近端肌群受累為主，軀幹肌有時也出現無力。患兒吸吮及吞嚥力弱，哭聲微低，呼吸淺，可出現胸骨反常活動。翻身及抬頭困難。腱反射消失。可見舌肌萎縮和束顫。10%患兒可有關節畸形或攣縮。本型疾病預後差，約95%死於出生後18個月。
2，Ⅱ型 較Ⅰ型發病較遲，通常於1髓內起病，極少數於1~2歲起病。嬰兒早期生長正常，但是在6個月以後運動發育遲緩，雖然能坐，但獨站及行走不能達到正常水平。1/3以上患兒不能行走。20%·40%患兒在10歲以前仍具有行走能力。多數病例表現嚴重肢體近端無力，下肢重於上肢，而呼吸肌、吞嚥肌一般不受累。有1/3病例面肌受累。50%以上的病例可見舌肌及其他肌肉纖顫。腱反射減弱或消失。此型疾病具有良好的病程，多數患兒可活到兒童期，個別能活到成年。
3，Ⅲ 一般在幼兒期至青春期起病，臨床上多見5歲前起病。起病非常隱秘，表現為進行性肢體近端肌無力和萎縮。早期大腿及髖部肌無力較明顯，導致患兒呈現鴨步行走，上樓梯困難，逐漸累及肩胛帶及上肢肌群。腦神經支配的肌群通常不受累及，但可以出現面肌、軟顎肌無力。眼外肌正常。約1/4病例伴發排腸肌假性肥大，多見於男性患者。有半數患者早期可見肌束顫動。有些患者出現弓形足，感覺正常。此期疾病預後良好，尤其是女性患者。患者通常能活到成年，大多數患者有正常壽命。但男性疾病較女性的病情嚴重。
4，Ⅳ 此型疾病多見於成年人發病，發病年齡一般為15~60歲，多見於35歲左右。起病和進展較為廕襲，但也有呈進行性加重或相對靜止的病例發生。本型疾病預後相對良好，行走能力常可保持終生。本型疾病約1/3病例呈常染色體顯性遺傳，表現為近端肌無力，進展速度稍快，約5年後喪失跑步能力。又稱為腦幹型脊髓性肌萎縮病，近端無力常從下肢開始，逐漸波及肩胛帶肌、面肌及延髓支配諸肌。下面肌及舌肌可見束顫。數年後可出現吞嚥困難及吶吃。約有50%的病例合併一些內分泌功能障礙，表現為男性乳房女性化及原發性睪丸病變。
5，其他型別脊髓性肌萎縮症 遠端型脊髓性肌萎縮約有10%,為常染色體顯性或隱性遺傳。前者於20歲前發病，後者稍遲發病，而且症狀較輕。多數患者表現為緩慢進展的下肢遠端肌無力和萎縮，脛骨前肌和排骨肌群容易受累。弓形足和脊柱側彎較為常見。約半數病例上肢遠端遲早也會受累，但程度較輕。無感覺障礙。周圍神經傳導正常。
諾西那生鈉被被正式納入醫保開始使用會對SMA的治療產生哪些影響？
諾西那生鈉被正式納入醫保開始使用會對患者因為天價的醫藥費解決了經濟困難的就醫問題，幫助患者治療了特殊的疾病。可以在一定程度上解決了【孤兒藥】的用藥困境。以前醫生因為藥價的昂貴而不敢用藥，而致使疾病停止了治療也錯失來最佳的治療階段。透過這次成功用藥治療特殊疾病的病例，相信未來會有更多的【孤兒藥】將陸續納入醫保為更多的患者實行醫保的真正保障的。
我作為一名醫務工作者，我認為一些治療罕見病的藥更多地連續納入醫保真正為人們排憂解難。
