禮來，這家總部位於美國印地安那州的大型製藥公司在近日做出了一項承諾：將在未來兩年內研發出五種新藥並獲得批准。
這五種新藥中，首當其衝的是靶向阿爾茨海默病（AD）澱粉樣蛋白的單克隆抗體藥物 donanemab。禮來預計將在 2022 年第一季度完成滾動提交，與此同時，禮來正試圖走 “加速審批途徑”，並計劃在第 III 期研究中對該藥物進行正面對比。
“我們面前有一個非凡的機會，可以讓全世界數百萬人的生活變得更好。” 禮來執行長 David Ricks 在一份宣告中稱。
圖｜禮來公司執行長 David Ricks（來源：ENDPOINTS NEWS）
此外，禮來已開始滾動提交 BTK 抑制劑 pirtobrutinib 治療套細胞淋巴瘤的申請，該申請將於明年完成，並且禮來也在尋求加快審批，監管行動將在 2023 年初出臺。
除了剛剛提到的 donanemab 和 pirtobrutinib 之外，禮來還希望推進糖尿病藥物 tirzepatide、特應性皮炎專案 lebrikizumab，以及潰瘍性結腸炎候選藥物 mirikizumab。其中，關於潰瘍性結腸炎藥物 mirikizumab，禮來公司公佈了 III 期資料，稱臨床緩解率和所有次要終點均優於安慰劑，預計將在明年上半年向 FDA 提交中重度潰瘍性結腸炎藥物的申請。
阿爾茨海默病是一種嚴重的神經退行性疾病，目前，全球範圍有超 5000 萬人罹患該病，預計到 2050 年，全球阿爾茨海默病患者將超過 1.5 億。
就現階段而言，開發治療阿爾茨海默病藥物的難點在於其複雜的病理學，至今醫學界尚未完全破譯阿爾茨海默病的發病機理。目前主流觀點認為，其主要病因是 β- 澱粉樣蛋白和 Tau 澱粉樣蛋白沉積導致神經元的大量死亡。
早在今年 1 月，禮來便公佈了治療阿爾茨海默病的單抗藥物 donanemab 的 II 期試驗結果。研究資料顯示，在早期有症狀阿爾茨海默病患者中，與安慰劑相比，透過 donanemab 治療顯著延緩了患者認知能力和日常功能綜合指標的下降。
據瞭解，donanemab 是一種靶向 N3pG（一種修飾型別的 β 澱粉樣蛋白）的單克隆抗體，donanemab 可以與 N3pG 的澱粉樣蛋白亞型特異性結合，donanemab 透過靶向這一亞型即可特異性地與大腦中的澱粉樣斑塊相結合，進而有效清除澱粉樣斑塊。
另據悉，今年 6 月 7 日，美國食品和藥品監督管理局（FDA）宣佈批准百健（Biogen）研發的阿爾茨海默病新藥阿杜那單抗（aducanumab，商品名 Aduhelm）上市。Aduhelm 是首個被批准用於治療阿爾茨海默病的藥物。
然而，由於對 Aduhelm 價格和療效等方面的質疑，百健放緩了該藥物的上市速度，並且該藥物推薦用於治療阿爾茨海默病的早期階段。值得注意的是，Aduhelm 也是透過 “加速審批途徑” 獲得 FDA 批准的。
