再生障礙性貧血是一種由物理、化學、生物或者不明因素作用下，使骨髓造血幹細胞和骨髓微環境嚴重受損，造成骨髓造血功能減低或者衰竭的疾病。
臨床上經常以貧血、粒細胞和血小板減少導致的反覆感染和出血為主要表現。
據我國的21個省市統計，再生障礙性貧血發病率為每年0.74/10萬；
再生障礙性貧血屬於內科急症型別，尤其是重型再生障礙性貧血必須立即採取積極的治療方式。對於重型再生障礙性貧血而言，有明確療效的兩種治療方法分別是造血幹細胞移植和應用免疫抑制藥。在臨床工作中，經常可以見到患者對採用上述兩種措施猶豫不決因此喪失最佳的治療時機，導致患者合併嚴重感染，危及生命。另外，一些輕型再生障礙性貧血患者由於種種原因可能會在病程中逐漸轉成重型再生障礙性貧血，因此對於初次發病的輕型再生障礙性貧血要進行隨診觀察。
1、支援治療
1）出血：出血是再障最常見的併發症，嚴重的臟器出血，尤其是顱內出血經常可以危及生命。再生障礙性貧血患者出血的最大原因是血小板減少，除此之外，感染、貧血過重、組織缺氧和酸中毒、患者本身血管病變等也可能造成出血。
血小板＜30常常有自發性出血的危險，常見的治療方式是輸注血小板，但是如果長時間輸注血小板，血小板輸注過多形成血小板抗體，再急需血小板的話，則容易輸注血小板無效而導致發生危險。
2）貧血：治療貧血的目的是使患者能適應一般日常體力活動而沒有貧血的症狀——乏力、頭暈、心悸、心慌等等，患者血紅蛋白至少要＞70g/L；合併心血管的患者血紅蛋白則需要維持在90g/L以上。輸血是糾正貧血的有效方法，但是缺陷也有——可能產生免疫反應而使將來骨髓移植後發生移植物抗宿主病的危險增加。
3）感染：控制感染，儘量不使用含有影響造血系統的解熱藥。
2、造血幹細胞移植
造血幹細胞移植是目前治療血液系統惡性疾病的重要手段，算是血液病眾多手段中的“大佬”，很多治療和新藥現在還無法撼動它的地位；自從用單卵雙胎子骨髓移植治癒了再生障礙性貧血患者，骨髓移植治療再障已有大量的研究結果報告。近年來，由於骨髓移植技術日益成熟，包括預處理方案改進、降低移植中早期死亡率、輸血支援治療及抗生素應用的改進，環孢素預防移植物抗宿主病等，骨髓移植療效明顯提高。然而，經大量研究表明，預後最好組的是年輕、移植前未輸或很少輸血和血小板、無感染的移植患者。
3、免疫抑制藥
ATG/ALG：20世紀60年代以來發現，抗胸腺細胞球蛋白（ATG）和抗淋巴細胞球蛋白（ALG）治療再生障礙性貧血有效後，約有50%再生障礙性貧血應用ATG和ALG有血液學改善，多是不依賴輸血和中性粒細胞增加而減少了感染。
環孢黴素：使用環孢素後出現血液學改變常常在用藥數週或數月後出現，療程為6個月，一些患者需要用藥維持，緩解通常是持續性的，但有一部分患者停藥後會復發，當再度使用環孢素時大部分情況下仍然有效。
4、雄性激素
雄性激素治療再障已有30餘年歷史，雄激素起到的作用是促進腎紅細胞生成素增加和增加紅系祖細胞對促紅細胞生成素反應作用，從而促進造血。
使用雄激素的常見的副作用是膽汁淤積和丙氨酸轉移酶增高，但大多可逆。
5、造血生長因子
造血生長因子透過直接刺激殘餘造血幹細胞促進骨髓恢復或者透過提高造血細胞功能，使患者延長生存期以等待其它治療藥物出現療效。
大劑量促紅細胞生成素可提高部分再生障礙性貧血患者的血紅蛋白。
免疫抑制藥與粒細胞集落刺激因子合用，在疾病早期可提高中性粒細胞，減少嚴重感染髮生率，延長生存期。
