2020年8月，印度批准了幹細胞藥物Stempeucel上市，適應症是嚴重肢體缺血，這是印度第一款被批准用在商業化的同種異體細胞治療產品，也是全球第一個被批准用來治療嚴重肢體缺血的幹細胞產品。那麼，這款已經上市的幹細胞新藥的療效和安全性如何呢？
日前，《幹細胞轉化醫學》雜誌（STEM CELLS TRANSLATIONAL MEDICINE）發表了關於Stempeucel的IV期臨床研究[1]。該臨床試驗納入了50例伯格氏病引起的嚴重肢體缺血患者，經過了12個月的隨訪，最終證實了這款幹細胞藥物對於患者所起的長期療效以及安全效果，是一種效果十分顯著的幹細胞療法！
關於幹細胞新藥——Stempeucel
Stempeucel是一種幹細胞產品，是從健康成人自願捐獻者的骨髓中分離出來的同種異體間充質幹細胞。該產品主要是用來治療伯格氏病或動脈粥樣硬化性外周動脈疾病而導致的嚴重肢體缺血（CLI）。這種疾病在全世界都有觀察到，印度約有 40 萬人[2]。
當患者發展到嚴重肢體缺血時，其下肢動脈會被阻塞，下肢出現供血不足的表現，會感到腳或腳趾有劇烈的疼痛，甚至下肢形成傷口，且發生進一步惡化等。此時若不及時治療，隨著下肢缺血時間的延長，可能會發生壞死，因此，這種疾病在晚期很大可能需要截去受影響的肢體。
而這款幹細胞產品透過在小腿肌肉區域和潰瘍部位周圍進行肌肉注射，可以減輕炎症、刺激側支血管生長、修復受損肌肉，從而從根源入手，達到治癒潰瘍、治癒疾病的目的。
進一步臨床資料：證實幹細胞新藥的長期療效
當新上市一款治療產品時，很顯然，大多數人都關心其有效性以及安全性如何，而Stempeucel不負眾望，展示了其本領。在新發表的臨床資料中，幹細胞新藥Stempeucel在緩解疼痛、促進潰瘍癒合以及安全性方面得到了證實。
圖片來自文獻[1]
休息疼痛評分：在研究期間，所有患者靜息疼痛評分顯示出持續性的下降，治療平均評分為7.8±1.31(0為無疼痛，10為最嚴重疼痛)，治療6個月後，其平均評分為2.2±2.24，12個月時則為1.4 ± 2.36。總體來說，隨訪發現患者靜息疼痛評分下降幅度較大，表明該產品對於患者缺血性疼痛有著非常好的緩解作用。
圖片來自文獻[1]
潰瘍癒合情況：50位患者中一共有59處潰瘍，隨訪1個月的時候，一共有13處潰瘍完全癒合，6個月時再次隨訪，發現一共有40處潰瘍發生癒合，12個月時則有43處潰瘍發生了癒合。在6個月隨訪的時候，可以發現此產品治癒患者潰瘍的效果是值得肯定的。更加重要的是，在12個月的隨訪期間，患者未觀察到新的潰瘍。
此外，研究還評估了患者踝關節收縮壓以及踝臂壓力指數（正常值≥1.0），結果發現兩個指標均呈現上升趨勢，逐漸趨向正常值，表明患者踝部血液供應情況正朝著好的方向發展。
圖片來自文獻[1]
綜上表明，幹細胞新藥Stempeucel治療所取得的療效是很顯著的，而且治療持續效果也是值得肯定的。如前文所述，其不僅可以減輕患者疼痛，還可以促進潰瘍癒合，使得患者踝關節往好的方向發展。
安全性評估：隨訪期間，共有20位患者發生了36次不良事件，其中大多數嚴重程度被評估為輕度至中度並得到解決。重要的是，隨訪期間所發生的不良事件均被認為與研究藥物無關。除此之外，沒有患者在生命體徵方面出現任何臨床上顯著的異常。這表明Stempeucel產品的安全性是很值得肯定的！
小結：這些資料讓我們見識到了幹細胞新藥Stempeucel所取得的治療效果以及安全效能。當前這款幹細胞新藥上市時間還較短，相信隨著時間的發展，其臨床療效及安全性將會更加廣泛地被見證與認可，最終幫助更加多的患者康復！
參考文獻：
[1] Pawan Kumar Gupta, Santanu Dutta, Sanjay Kala, Muralikrishna Nekkanti, Sanjay C. Desai, Subhendu S. Mahapatra, Anita Dhar, Radhakrishnan Raju, Rajkumar M., Arunanshu Behera, Shivashankar P., N.S. Raviraja, Pachaiyappan Viswanathan, Mithun Chandrashekar, Charan Thej, Prasanth K.V., Jijy Abraham, Hema Boggarapu, K. Udaykumar, Phase IV Postmarketing Surveillance Study Shows Continued Efficacy and Safety of Stempeucel in Patients with Critical Limb Ischemia Due to Buerger's Disease, Stem Cells Translational Medicine, Volume 10, Issue 12, December 2021, Pages 1602–1613.
連結：https://academic.oup.com/stcltm/article/10/12/1602/6517750
[2] Gupta PK , Krishna M , Chullikana A , et al. Administration of adult human bone marrow-derived, cultured, pooled, allogeneic mesenchymal stromal cells in critical limb ischemia due to Buerger's disease: phase II study report suggests clinical efficacy. Stem Cells Translational Medicine. 2017;6:689-699.
連結：https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/28297569/
