文/羊城晚報全媒體記者 張華
圖/視覺中國（圖文無關）

12月7日，2021年國家醫保藥品目錄調整工作已順利結束。據記者瞭解，本次調整，共計74種藥品新增進入目錄，11種藥品被調出目錄。從談判情況看，67種目錄外獨家藥品談判成功，平均降價61.71%。

對於既往對糖皮質激素、免疫球蛋白等治療反應不佳的慢性原發免疫性血小板減少症（ITP）成人患者，以及對免疫抑制治療療效不佳的重型再生障礙性貧血（SAA）成人患者來說，2021年國家醫保藥品目錄調整無疑是一個巨大的利好訊息。

因為創新藥物海曲泊帕乙醇胺片成功進入新版國家醫保目錄。他們以後使用海曲泊帕乙醇胺片享受醫保報銷，醫療負擔將會大大減輕。

快速持久升血小板口服藥進醫保

深圳市第二人民醫院血液科主任醫師杜新向記者介紹，原發免疫性血小板減少症（ITP）是一種獲得性自身免疫性出血性疾病。該病臨床表現變化較大，無症狀血小板減少、面板粘膜出血、嚴重內臟出血、致命性顱內出血均可發生。

“血小板計數在5萬以上的人群只需要觀察即可。當血小板計數低於3萬，同時還有出血的跡象時，則需要積極治療。”杜新說，一線治療為糖皮質激素和免疫球蛋白，但長期應用糖皮質激素常伴有骨質疏鬆、股骨頭壞死、高血壓、糖尿病、急性胃黏膜病變等不良反應發生，而且在糖皮質激素減量或停藥的過程中大部分患者出現復發。而免疫球蛋白主要用於緊急治療。

在一線治療無效的情況下，二線治療方案有促血小板生成藥物和脾切除等。原發免疫性血小板減少症具有不穩定性及複發性，存在未滿足的臨床需求。

研究表明，海曲泊帕乙醇胺片能顯著降低ITP患者的出血風險，並已被寫入《成人ITP診斷與治療中國指南（2020版）》。

海曲泊帕是中國第一個自主研發的小分子非肽類口服TPO-RA。其關於成人慢性ITP患者有效性和安全性的III期臨床研究全部源於中國人群臨床研究資料。

研究結果顯示，海曲泊帕治療8周，2.5mg和5mg達到血小板反應的患者比例分別為58.9%和64.3%，可顯著提高ITP患者的血小板水平、緩解ITP患者的出血風險、降低緊急治療使用率，且在服藥48周後療效維持良好。

此外，海曲泊帕為口服給藥模式，改變了慢性原發免疫性血小板減少症患者需要定期前往醫院注射的治療模式。

海曲泊帕為重型再生障礙性貧血患者提供新選擇

重型再生障礙性貧血（SAA）可表現為嚴重的感染、出血和貧血。其病程短、進展快、預後不良、自然病程3~6 個月。

據悉，重型再生障礙性貧血的標準療法（骨髓移植和標準IST治療）均具有一定侷限性，特別是對於IST療效不佳且不適合骨髓移植的患者，目前國內尚無有效的標準治療方法。

在重型再生障礙性貧血治療領域，海曲泊帕是目前國內唯一具有該適應症的 TPO-RA（非肽類促血小板生成素受體激動劑）。

在2020年美國血液學會年會上公佈的關於海曲泊帕治療免疫抑制治療療效不佳的重型再生障礙性貧血患者的多中心、開放、單臂II期臨床研究結果顯示，治療18周時，獲得≥1 個譜系血液學應答的患者為43.6%。

這意味著，有將近一半的難治性再生障礙性貧血患者能夠從海曲泊帕中獲益。研究期間，海曲泊帕血液學應答持久，12個月無復發生存率(RFS)為79.5%，且安全可耐受。海曲泊帕為免疫抑制劑治療（IST）反應不佳的重型再生障礙性貧血患者提供了全新的治療選擇。

據悉，海曲泊帕乙醇胺片從研發到上市歷經13年，是我國科學家、醫務工作者、政府部門等多方努力、合力創新的成果，也是中國首個獲批雙適應症的原研口服小分子非肽類促血小板生成素受體激動劑。

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