【製藥網 市場分析】相對於生物大分子藥物而言，小分子藥物在研發成本和工藝成熟度上都有更大的優勢，因此在醫藥研發領域，小分子研究開發是繞不開的話題，其依然是新藥研發的主戰場。
有資料統計，銷售好的小分子藥物，銷售額接近150億美金；88個小分子藥物銷售額在10億美金以上； 銷售排行在200名的小分子藥物大概在3.35億美金……對此有分析人士表示，小分子藥物市場依然很大，對於大多數國內藥企依然值得。筆者獲悉，在小分子藥物市場，國內依然有很多企業正在加緊佈局。
如安銳生物便是聚焦腫瘤與自免疫疾病治療的下一代精準醫療小分子新藥研發的企業，其致力於系統性開發成熟靶點的高特異性/選擇性新型小分子抑制劑，包括但不限於共價和變構小分子。11月23日訊息，安銳生物醫藥宣佈完成4000萬美元A輪融資，本輪融資將用於安銳生物多個小分子新藥專案的臨床前研究和中美IND申報，繼續完善和加強變構抑制劑的系統性篩選以及合成致死機制的靶點與小分子發現平臺的驗證等方面。
而11月19日，因明生物宣佈其在研的First-in-Class腫瘤免疫靶點HPK1小分子抑制劑PRJ1-3024透過美國FDA的IND程式，在美國正式開展I期臨床試驗。PRJ1-3024透過美國臨床申報程式，標誌著因明生物正式加入腫瘤免疫創新藥物這個千億美元賽道的競爭。
據悉，HPK1是腫瘤免疫中的一個重要靶點。靶向HPK1可以有效調控幾類重要的免疫細胞，啟用其協同抗腫瘤效應。因明生物在HPK1的靶點機理上有堅實的科學基礎。PRJ1-3024是因明生物完全自主研發的產品，處於全球一梯隊，具有選擇性更好等一系列的優點。
此外，皓元醫藥用15年的發展歷程生動詮釋了小分子裡的大作為。據悉，自2006年成立以來，皓元醫藥一直致力於合成技術壁壘高、難度大、技術附加值高的小分子研究開發，憑藉在藥物化學和有機合成方面的技術優勢，快速響應和滿足跨國製藥企業、科研院所及高等院校在藥物發現階段的化合物設計、合成等研發需求，運用各種先進和前沿的實驗室化學合成技術提供複雜分子砌塊和工具化合物，高階醫藥原料藥和中間體的定製合成。
分析人士指出，隨著我國對創新藥物研發的不斷重視以及投入的加大，自主藥物研發逐漸成為各大藥企和科研機構爭相追求的目標。而自主研發小分子化學創新藥需要深厚的基礎研究積累、大量的資金投入和創新的研究方法，往往是新藥研究中的風向標。據悉，在小分子化學創新藥物研發領域，近年來也不斷有新的成果誕生。
如適用於無法手術切除的區域性晚期或轉移性、進展期非功能性、分化良好(G1、G2)的非胰腺來源的神經內分泌瘤的索凡替尼、與索磷布韋聯用，適應於治療成人基因1型非肝硬化慢性丙型肝炎的磷酸依米他韋(東衛恩)；用於既往經過二線及以上化療的伴有胚系BRCA突變(gBRCAm)的鉑敏感複發性卵巢癌、輸卵管癌或原發性腹膜癌患者的治療的氟唑帕利(艾瑞頤)等小分子化學藥物均於2020年獲批。
據瞭解，隨著分子生物學、結構生物學的快速發展，小分子藥物發現進入基於靶點的藥物設計時代，同時，小分子領域也出現諸多新技術和新方法，比如PROTAC和分子膠這兩種蛋白降解療法。未來藉助人工智慧技術，小分子藥物將迎來蓬勃發展的時機。業內表示，伴隨新技術的日益豐富與成熟，小分子藥物將為未解決的臨床需求帶來新的希望。
m.zyzhan.com/news/detail/82889.html
圖文來源：製藥網
