日前由我國自主研發的PD-1單抗替雷利珠單抗注射液的新藥上市申請（BLA） 獲美國食品藥品監督管理局（FDA）正式受理，用於治療既往經系統治療後不可切除、複發性區域性晚期或轉移性食管鱗狀細胞癌（ESCC）。這是替雷利珠單抗注射液在中國境外的首項申報。此次獲得FDA受理的上市申請是基於一項全球3期臨床試驗RATIONALE 302的研究結果。
RATIONALE 302研究是首個食管鱗癌全球3期研究，也是消化道腫瘤領域首個由中國研究者擔任Leading PI的全球3期研究。該研究的主要終點——意向性治療（ITT）人群的中位總生存期（OS）達到8.6個月，降低死亡風險超過30%，且客觀緩解率（ORR）達20.3%，研究結果表明，替雷利珠單抗注射液在食管鱗癌二線單藥治療中的療效優於化療，為患者帶來了良好的OS獲益。
該試驗的Leading PI、北京大學腫瘤醫院副院長、消化腫瘤內科主任沈琳教授介紹，由於東西方食管癌病理型別分佈存在巨大差異，為保障臨床研究的高質量與高水平，真正做出具有全球代表性的研究成果，RATIONALE 302在研究設計上做了充分考量，研究人群充分覆蓋了亞洲、歐洲和美國等多個國家和地區，且入組患者的比例較為平均。此外，在對照組治療方案的選擇上，研究者團隊充分考慮了不同國家和地區的臨床實踐差異，以研究者選擇的化療藥物作為對照，使得整體研究結果成為適用於不同國家的高級別循證醫學證據。
食管癌是消化道領域最常見的惡性腫瘤之一。食管癌主要包括食管鱗癌（ESCC）和食管腺癌（EAC），ESCC的總體預後較差，疾病管理極具挑戰性。
截至目前，替雷利珠單抗注射液已有五項適應證在國內獲批，另有四項新適應證上市申請已獲國家藥品監督管理局（NMPA）受理。
（潘嘉毅）
