FDA更新 | 批准brexucabtagene autoleucel治療復發難治性前體B細胞急性淋巴細胞白血病患者

2021年10月1日，美國食品藥品監督管理局（FDA）批准了brexucabtagene autoleucel治療復發難治性前體B細胞急性淋巴細胞白血病（ALL）成人患者。

ZUMA-3研究（NCT02614066）是一項單臂多中心試驗，評估了靶向CD19的嵌合抗原受體（CAR）T細胞brexucabtagene autoleucel在復發難治性前體B細胞ALL成人患者中的療效。患者在完成淋巴細胞清除化療後接受單次brexucabtagene autoleucel輸注。

用於支援該批准的療效結果指標是輸注後3個月內達到完全緩解（CR）和CR持續時間。在可評估療效的54名患者中，28名（52%；95% CI：38，66）患者在3個月內達到CR。緩解患者的中位隨訪時間為7.1個月，中位CR持續時間未達到；估計超過一半患者的CR持續時間超過12個月。

brexucabtagene autoleucel的處方資訊中帶有細胞因子釋放綜合徵（CRS）和神經系統毒性的黑框警告。92%（≥3級，26%）的患者發生了CRS，87%（≥3級，35%）的患者發生了神經系統毒性。最常見的非實驗室不良反應（發生率≥20%）包括髮熱、CRS、低血壓、腦病、心動過速、噁心、寒戰、頭痛、疲勞、發熱性中性粒細胞減少、腹瀉、肌肉骨骼疼痛、缺氧、皮疹、水腫、震顫、不明病原體感染、便秘、食慾減退和嘔吐。

推薦的brexucabtagene autoleucel劑量是單次每公斤體重靜脈輸注1x10⁶個CAR-T細胞（最多1x10⁸個CAR-T細胞）。

參考來源：https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-brexucabtagene-autoleucel-relapsed-or-refractory-b-cell-precursor-acute-lymphoblastic.