作者：南方醫科大學珠江醫院 郭中州
【#曾經近70萬一針罕見病救命藥納入醫保#】12月3日，央視網發文稱，脊髓性肌萎縮症（SMA）是一種罕見病。據估算，我國新生兒SMA患者每年新增1200人，存量患者約3萬人。治療這種罕見病的一種藥物諾西那生鈉注射液，就在今年的醫保目錄藥品談判中。經過這次國家醫保藥品目錄談判後，這款藥品不僅降價，更能夠納入醫保報銷範圍內容，這將極大減輕患兒家庭的就醫負擔。那麼諾西那生是一種什麼藥呢？
諾西那生簡介
諾西那生鈉屬於神經系統用藥中的抗肌萎縮蛋白藥，用於治療5q脊髓性肌萎縮（SMA）。尚無本藥長期療效的資料，應定期評估患者的臨床表現和治療應答，以決定是否需繼續治療。禁用於對本藥過敏者。
作用機制
本藥為一種反義寡核苷酸，用於治療因染色體5q基因突變導致SMN蛋白缺乏而引起的SMA。體外試驗和SMA轉基因動物模型試驗顯示，本藥可增加SMN信使核糖核酸（mRNA）轉錄本中外顯子7的納入及全長SMN蛋白的合成。
用法用量
1、成人
常規劑量
·5qSMA
1.鞘內注射（1）負荷劑量：一次12mg，共4劑，分別於第0日、第14日、第28日、第63日給予。（2）維持劑量：一次12mg，每4個月1次。
·肝功能不全時劑量
肝功能損害者可能無需調整劑量。
2、兒童
·常規劑量
·5qSMA
1.鞘內注射用法用量同成人。
給藥方式
鞘內注射（1）注射時間為1-3分鐘。（2）建議在給藥前引流與注射藥物相同體積的腦脊液。（3）不得將本藥注射於面板有感染或炎症體徵的部位。（4）如漏用一次負荷劑量，應儘快補用，兩次給藥間隔至少14日，並按規定的頻率繼續給藥；如漏用一次維持劑量，應儘快補用，並按每4個月1次繼續給藥。（5）本藥注射液使用前應自然放置至室溫（25°C），不得使用外部熱源。
貯藏
注射液：避光、密閉，2-8°℃儲存，不得冷凍。
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