2021上海國際生物醫藥產業周不僅企業雲集，也匯聚了各個前沿領域的創新帶頭人。在昨天舉行的“E望無界，2021未來醫療產業峰會”上，基因治療成為未來藥物研發的重點方向。請聽報道。
癌症治療藥物一直是藥物研發的大熱門。中科院院士、北京生命科學研究所學術副所長邵峰在主題演講中，介紹了他領導的團隊發現的一種蛋白質，能在細胞膜上打孔，讓細胞過度吸水，直至炸裂身亡。邵峰請合作伙伴用奈米顆粒運送這種蛋白質，能專挑癌細胞打孔，一種高效治療癌症的原型藥就成了。
“用奈米顆粒把我們小炸彈這個打孔蛋白帶到腫瘤細胞裡面去，然後再用一個小分子把它釋放出來，讓它去打孔，使我們可以特異性地把炸彈送到了腫瘤細胞裡，然後再給小鼠打一針小分子，就把小炸彈給它點燃了，整個方法有個腫瘤的選擇性。我們就做了這樣一個實驗，你會發現在小鼠的一個乳腺癌的模型裡面，你發現腫瘤就完全消失了。”
邵峰說，這種試驗療法和目前已經批准上市的癌症免疫療法治療藥物機制不一樣，很有發展前景。
在慢性病和罕見病治療方面，目前常規的治療方法主要依靠藥物控制病情進展。信念醫藥董事長兼首席科學家肖嘯介紹，基因治療有望從根本上治癒病人：
“像很多蛋白質藥小分子藥都是你不停地吃，不停地注射，那麼基因治療的話基本上就是治療一次或者兩次，基本上是治本，不是治標，為什麼？它很多遺傳病的話，這個基因它發生問題了，如果能夠把一個正確的基因給它帶進去，或者是把這個基因把它糾正過來，可以達到一次性治癒。”
設想一下，如果藥物能在基因層面把導致特定疾病的片段去掉或者替換掉，那將是藥物研發的巨大飛躍。在北京大學生命科學學院教授、博雅輯因創始人魏文勝看來，基因編輯技術好比一把裁剪生物大分子的剪刀，將在新藥研發中大顯身手。
“基因編輯其實它能夠極大地來助力新藥研發，整個的應用場景只是剛剛開始，當然包括醫藥的各個層面的應用。”
作者：上海電臺記者俞承璋
編輯：嚴萍
責任編輯：李書娥
