文/Lain Martin
Healx公司執行長兼聯合創始人Tim Guilliams的一種人工智慧發現的藥物獲得了美國食品及藥物管理局的批准，該藥物可能有助於控制脆性X綜合徵的行為症狀。圖源：Healx
英國初創公司Healx已獲得美國食品及藥物管理局批准，對人工智慧發現的化合物進行2a期臨床試驗，該化合物可能有助於控制遺傳性疾病脆性X綜合徵的症狀。
總部位於英國劍橋的初創公司Healx將開始一項為期一年的試驗，對約70名患者進行試驗，以測試HLX-0201(一種最初被開發用於抗炎治療的藥物化合物)是否可以用於幫助控制一種遺傳疾病引起的症狀。這種疾病影響著大約4,000名男孩中的1個。
這項試驗的開始標誌著人工智慧技術使用的又一個里程碑。人工智慧技術可以透過挖掘患者記錄和研究資料庫，幫助現有藥物找到新的應用。這將加快長達數年的新藥開發和獲得批准的過程，平均成本為13億美元。如果人工智慧能夠為現有藥物找到多種用途，還可能為製藥行業忽視的罕見疾病患者提供新的治療方法。
脆性X綜合徵是由X染色體故障上的一個基因引起的。對於那些受影響的人來說，它可能會導致自閉症、智力殘疾和行為障礙等症狀。目前還沒有治癒這種遺傳性疾病的方法，雖然醫生開出了各種各樣的藥物來治療焦慮、攻擊性和注意力缺陷障礙等行為症狀，但所有這些都有嚴重的副作用。
Healx執行長兼聯合創始人Tim Guilliams表示，他的團隊在一個為期24個月的專案中發現了這種消炎藥的潛在新應用，該專案挖掘了現有研究、FRAXA研究基金會和Healx人工智慧的患者見解，使藥物靶向的神經通路與疾病的基因表達相匹配。這項為期將近一年的臨床試驗將作為一項聯合研究進行，以觀察這種藥物是否有助於控制遺傳疾病的一些行為症狀。
“我們對HLX-0201的潛力感到興奮：這是一種長期有效的藥物。如果沒有Healx的創新技術為我們指明瞭正確的方向，我們永遠也不會想到去研究脆性X綜合徵的化合物，但臨床前研究已經顯示出了顯著的效果。”Fraxa研究基金會的醫學主任兼首席科學官Mike Tranfaglia博士說。該基金會與Healx團隊合作發現了這種藥物。
Healx由Guillams和David Brown(Viagra的聯合發明人)於2014年創立，在A輪和B輪融資中共籌集了6,600萬美元。它是英國人工智慧藥物研發領域的初創公司之一，與Exscientia和BenevolentAI一樣，Exscientia本月早些時候在納斯達克上市，估值為23億美元，BenevolentAI利用其人工智慧找到方法，將現有藥物改換用途後用於抗擊新冠肺炎，最終，禮來公司（Lilly）獲得了對住院新冠肺炎患者使用其類風溼性關節炎藥物baricitinib的緊急授權。該領域已經吸引了投資者和大型製藥公司數十億美元的資金，但迄今為止，只有少數人工智慧選定的藥物進入了臨床試驗。
“人工智慧藥物研發領域有很多工作，但能夠進行臨床試驗的公司很少，”Guilliams說。“這是我們行業的關鍵時刻，不僅僅是對我們公司而言。”
譯 Stephen
