每經記者：任飛 每經編輯：葉峰
躍賽生物是一家專注於開發新一代基於人多能幹細胞技術的細胞治療藥物的企業，利用人多能幹細胞製備、培養、分化和基因編輯技術平臺，致力於幹細胞治療領域的技術研發和產品開發，研發管線覆蓋神經退行性疾病，罕見病及腫瘤等。躍賽生物在細胞治療技術研發方面有著紮實的積累，尤其在神經系統的細胞治療技術研發方面達到國際一流水平，擁有多項專利。
細胞治療技術代表著當代生物醫藥領域的先進方向，我國尖端團隊與世界先進團隊和知名藥企都競跑其中，向著成熟安全的治療體系和臨床推廣藥物的方向邁進。躍賽生物的技術攻關目前正從實驗室向臨床轉化推廣邁進，過程雖然艱辛，但創始人陳躍軍在接受《每日經濟新聞》記者採訪時表示，除了加強基礎科研以外，細胞治療高新企業的發展和壯大離不開資本的長期資助，亦離不開細胞生物產業鏈在國內的完善，各方合力才有助於建立屬於中國的幹細胞治療高標準正規化。
各國爭相補齊的技術短板
提起幹細胞技術和幹細胞藥物的研發，躍賽生物創始人陳躍軍表示，中國與美國、歐洲等國外技術程序均未到達終點，仍在爬坡階段。對於終點的理解，他告訴記者，一是打造行業內幹細胞治療的流程化體系和技術標準，二是研發成熟的幹細胞藥物並推廣到臨床。
“目前我們還處於實驗室技術轉化階段，下一步的目標是生產出能夠應用於臨床的細胞藥物，前者普遍需要一到兩年時間，後者則需要三年甚至更久，因此一類成熟的細胞新藥問世需要五年以上不足為奇。”陳躍軍表示，躍賽生物目前仍停留在第一個階段，但已經走完很長的路。
據悉，躍賽生物在細胞治療技術研發方面有著紮實的積累，尤其在神經系統疾病的細胞治療技術研發方面達到國際先進水平，擁有多項專利。
從技術角度來看，陳躍軍團隊首次在人多能幹細胞內實現了基因誘導性敲除並建立了穩定的基於CRISPR/Cas9技術的人多能幹細胞基因編輯平臺；首次實現了移植的人神經細胞功能的遠端調控，闡明瞭帕金森病細胞治療的環路機制；發現透過移植人多能幹細胞來源的特定神經細胞可以準確修復疾病大腦受損的神經環路，重塑神經功能。
研究治療帕金森病的細胞療法是躍賽生物正在進行並且擅長的領域。陳躍軍告訴記者，中腦多巴胺能神經元的丟失是帕金森病的主要病理特徵，很多帕金森病患者在確診時已經丟失了近70%以上的多巴胺能神經元，“這些神經細胞的丟失是不可逆的，只有透過細胞治療補充丟失的神經元，才能從根本上解決問題，現有傳統小分子藥物的治療僅作為改善，治標不治本。”
陳躍軍說，透過人多能幹細胞技術可以在體外獲得特定型別的神經細胞（幹細胞藥物），這些細胞藥物移植到病人腦內後可以替代腦內丟失的神經細胞的功能，從而實現受損大腦的修復和功能重塑，達到治療目的。除神經系統疾病以外，人多能幹細胞技術也在其它疾病的治療中展示出了巨大潛能，包括腫瘤、心衰、糖尿病、血液疾病等。
在iPSCs誘導神經細胞治療取得突破
細胞治療過程中難免會遇到免疫排斥反應，這為細胞治療帶來阻礙，科學家在進行技術攻關的時候，也非常注重如何克服免疫排斥進而更好地進行細胞移植治療。
陳躍軍告訴記者，降低免疫排斥反應可以採用自體治療方式，取病人五毫升全血，透過特定技術將其誘導成多能幹細胞 -iPSCs，之後再把iPSCs透過特定技術分化成目的細胞，例如多巴胺能神經細胞，然後移植到病人體內。“這樣就完成一個自體移植和治療的正規化，這種情況下，病人不需要服用免疫抑制劑，也不會產生明顯的免疫排斥現象。”另一種方法是透過使用其他人的iPSCs分化而來的細胞對病患進行治療，病人使用這種異體治療方法需要服用免疫製劑以降低免疫排斥反應。 躍賽生物目前正在自體治療方式上進行科研攻關。崑崙資本董事總經理朱賀表示，相信躍賽生物能夠透過高效的技術轉化，在iPSCs誘導的神經細胞治療等領域實現‘first in class’的突破，為患者帶來更多的治療希望。
目前，躍賽生物已完成天使輪6000萬元的融資，投前估值大約為2億元人民幣。陳躍軍告訴記者，他希望資本可以持續介入細胞治療領域，對相關科研企業及其研發人員和團隊進行資助。從國家目前的發展戰略和政策支援力度來看，未來細胞治療將在生物科學領域扮演更加重要的角色。
陳躍軍說，我國從2012年開始實施幹細胞研究國家重大科學研究計劃（“十二五”專項規劃），提前佈局幹細胞技術的研究和轉化，至今已持續了十一年，極大地推動了中國幹細胞研究的發展。在可預見的十至二十年之內，幹細胞藥物將成為繼小分子藥物和大分子藥物後的新一代藥物製劑，成為傳統治療方法的重要補充。
期望國內產業鏈佈局進一步完善
國內外尖端技術的培育和成長離不開產業要素的集聚。產業鏈的完善程度深度影響著技術迭代和產品創新的速度。陳躍軍坦言，相比國外，中國在細胞治療和藥物研發的相關產業鏈資源的配套和聚集方面仍需迎頭趕上。
“美國有非常完善的產業鏈，很多企業只專注做一件事情，比如製備iPSCs、研發後期分化形成特定細胞的藥物、以及最佳化製備工藝等，專業細分度非常高。反觀國內，並沒有很多專業細分落實在供應端，存量企業中的一些產品往往不能夠達到我們的標準。”陳躍軍坦言，此類情況似乎在業內非常普遍。
以細胞培養液為例，陳躍軍表示，他的團隊一般不使用國產細胞培養液，往往需要採購進口產品。“至少在質檢標準和QC認證等方面，國產產品的確不如進口產品先進完善。其實國內企業並不缺乏生產合格產品的能力，但我們中游研發企業需求端被迫從國外採購進口產品，這的確需要國內相關企業反思生產工藝水準和質檢工藝。”
陳躍軍在訪談中一方面呼籲了行業應從嚴落實監管，另一方面也表達了對從業企業自律的期許。陳躍軍表示， 從小分子藥物、大分子藥物，到現在各國攻關的細胞治療和細胞藥物等生物醫藥技術，整個醫藥健康產業鏈正處在最關鍵的時刻。想要不被人卡脖子，必須自身迅速掌握核心技術，完成相關藥物的研發，儘早透過臨床試驗，其中的主觀“噪音”理應主動降下去，才有助於全行業的更好更健康的發展。
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封面圖片來源：攝圖網
每日經濟新聞
