來源/東方IC
面對數萬種無解的疑難疾病，被譽為“上帝手術刀”的基因編輯技術，令人期待。位於上海張江的正序生物，幾位年輕中國科學家正致力於將基因編輯“化刀為筆”，無需剪斷DNA鏈，直接修改錯誤遺傳資訊，並藉助創業的洪流讓前沿的基因編輯技術儘快走近各種遺傳病和腫瘤治療。
四位科學家 攜手共創業
如何精準、高效地對基因組進行修飾是生命科學領域研究的重要目標。2020年諾貝爾化學獎授予法國女科學家埃瑪紐埃勒·卡彭蒂耶和美國女科學家珍妮弗·安妮道德納，正是因為他們發明了CRISPR/Cas9基因編輯工具。它類似一把標準的“基因剪刀”，使科學家極其精確地改變動物、植物、微生物的DNA。不過，越來越多的研究發現，這把“剪刀”引發的DNA修復很難實現高效穩定的單鹼基突變，且DNA雙鏈斷裂會引發細胞凋亡和染色體大片段丟失等不可避免的副作用，在臨床治療領域的安全性受到越來越多的關注。
圖說：正序生物的創始人之一陳佳教授 採訪物件供圖（下同）
“做博士後時，我研究的是DNA損傷修復。回國開展獨立研究工作後，我們從分子機理入手，希望對新型的編輯工具進行開發和最佳化。恰好，一種新的基因編輯技術Base Editor出現了，我開始了鹼基編輯領域的研究。”正序生物的創始人之一陳佳教授，2014年從美國國立衛生研究院博士後回國後，與實驗室團隊和合作夥伴共同努力，開發出了5大系列、近20種鹼基編輯器，包括最新的變形式鹼基編輯器。
鹼基基因編輯技術，是針對某些單一的鹼基錯誤（即點突變），而不會在DNA中造成雙鏈斷裂，可以對DNA進行精確的鹼基修復。相較於現有其他基因編輯技術，鹼基基因編輯技術猶如“化刀為筆”，有望實現更高的編輯效率和更好的安全性。2019年底，作為“新型鹼基編輯治療遺傳性疾病”的專案負責人，陳佳參加了上海科技大學第二屆創新創業大賽，點燃了從科研到產品的星星之火。
圖說：陳佳與一直以來的三位科研合作伙伴，聯合創立了正序生物
次年，正值國內生命科學掀起一波新浪潮，作為上海科技大學生命科學與技術學院基因編輯中心主任、研究員，陳佳與一直以來的三位科研合作伙伴，中科院楊力教授、武漢大學殷昊教授和上海科技大學楊貝教授，聯合創立了正序生物。這是一家以新型基因編輯系統“鹼基編輯”為基礎，開發新型精準基因藥物和療法的科技企業。注重技術創新和研發，攻克由基因突變引起的人類疾病是他們的主要目標；致力成為具有國際競爭力和影響力的企業，也成為四位科學家的共識。
創新好生態 安心做研究
企業發展，離不開技術、人才、資本、政策等關鍵要素。剛剛入選首屆“張江百位傑出人才”的陳佳說起自己在職創業的經歷時坦言，基因編輯作為一項非常具有轉化潛力的科研專案，他在有了科研成果並想進一步成果轉化時，就想到了張江。“這裡與美國波士頓很像，擁有非常好的技術轉化生態。”
張江匯聚了最前沿的生物醫藥技術、創新型人才、全國乃至國際資本的關注，以及在政策和監管上持續突破與創新。在陳佳看來，這些都為企業的發展提供了良好的產業創新生態。“張江與全球知名的生物醫藥聚集地有很多的共通點，我們周圍有很多藥企、投資機構、孵化器，可以很順利地把實驗室裡的頂尖科研成果轉化為產品。”
作為科學家創業者，陳佳覺得身處良好的創新創業生態中，自己可以更安心地做研究。例如，因為是國內鹼基編輯公司，完全沒有可借鑑的案例，而企業發展必需的中試空間至少要3000㎡，還要符合藥物生產的GMP標準。最終，在張江集團的幫助下，正序生物的中試平臺落地張江細胞產業園。
目前，正序生物完成了4000萬元天使輪融資以及由禮來亞洲基金和博裕投資共同領投的近3億元A輪融資，已與上海科技大學簽署總金額逾1.7億元的專利組合全球獨佔許可協議。
新民晚報記者 馬亞寧
