核心提要：
1. 12月初，70萬一針天價藥諾西那生納、百萬一針的法佈雷用藥進入2021年度國家醫保目錄，而之前屢傳進入談判初審的十多款“天價藥”，仍未能進入醫保最終目錄，這意味著國內病人如有救治需要，仍需接受藥物的價格。
2. 罕見藥物往往有著罕見天價，這是由於這些藥物一方面可以幫助患者取得驚人的療效，另一方面這些產品包含了諸多高科技元素，研發和生產成本高昂。此外，還有不少受眾窄、商業無法收回研發和生產成本、而又缺乏競爭的天價“黑科技”新藥。
3. 目前引進國內的抗癌藥中的天價藥品共有近50多種，其中如格列衛等傳統天價藥已納入了醫保。目前這幾款惹人注目的藥品屢次沒有進入、並且以後也可能很難進入醫保目錄，是因為藥品要接受包括經濟性等方面的嚴格評審，獨家藥品還要經過價格談判等才能最終進入國家醫保藥品目錄。
4. 目前來看，破解抗癌藥天價這個世界性難題，只有兩條路：鼓勵市場充分競爭，從而研發更多類似的產品；多種渠道的醫療保險齊頭並進，切實降低患者自付的藥品花費。一味譴責制定藥品價格的企業，事實上南轅北轍，於事無補。
70萬一針天價藥諾西那生納、百萬一針的法佈雷用藥最後時刻談判成功，進入醫保目錄。這十款天價抗癌藥為何仍未能進入醫保？
12月3日，2021年國家醫保藥品目錄調整結果釋出，其中備受關注的罕見病諾西那生鈉注射液、武田一款年費用百萬元級別的罕見病用藥阿加糖酶α注射用濃溶液等七種罕見病天價藥物，透過談判成功進入新的醫保目錄中。
至此，備受矚目的2021國家醫保藥品目錄調整結束。
據國家醫保局公佈的相關資訊，國內此前已有40多種罕見病用藥納入醫保。但價值超過百萬與70萬的藥品還從來沒有納入過醫保，這次兩款高淨值藥物最後時刻醫保談判成功，對於未來超過百萬以及五十萬以上高淨值藥物，進入醫保目錄，有著重要借鑑意義。
而之前屢傳進入談判初審名單的120萬元的抗癌藥CAR-T、跨國藥企百時美施貴寶的PD-1抗癌藥“O藥”等十款天價藥物，未能出現在2021年度國家醫保最終目錄上。
這也意味著，國內的罕見病人以及部分癌症患者，如果需要得到這種特效藥物的救治，仍需接受它的價格。
罕見藥物為何有著罕見天價？極少的患者意味著極高的價格？天價藥背後的是與非
曾因“國內70萬元一針，國外280元一針”而引發爭議的諾西那生鈉注射液，除了讓人們震驚於它的天價外，還被普及了一種神秘的罕見病脊髓性肌萎縮症(SMA)。
而120萬一針的CAR-T療法阿基侖賽注射液，則讓人們知道了它僅僅是用於治療既往接受二線或以上系統性治療後復發或難治性大B細胞淋巴瘤成人患者。這種由其超高的價格引發的社會新聞，除了普及這種藥物與疾病之外，還讓人們生髮了治不起病的感嘆。
那麼這些高科技感十足的天價藥，究竟為何如此之貴？
靶向CD19的CAR-T，是一種融合了基因治療、細胞治療和免疫治療最新技術的抗癌產品，可以用於治療多種難治性的B細胞來源的血液系統腫瘤，具有不俗的療效——原本已經距離死神只有一步之遙、冒險第一個“吃螃蟹”嘗試接受該新產品治療的急性淋巴細胞白血病患兒，Emily Whitehead，如今已經無病生存接近10年。
正是由於一部分難治患者可以取得如此驚人的持久療效，帶給廣大血液腫瘤患者莫大的希望，以及該產品本身所包含的諸多高科技元素（意味著研發和生產成本高昂）；CAR-T，在國內和國外，都是驚人的高價：歐美是47.5萬美元（摺合人民幣300萬人民幣）、國內是120萬人民幣。
▎湖南一個嬰兒患上了脊髓性肌萎縮症疾病，急需特效藥“諾西那生鈉”注射液（nusinersen）救命。但因這款藥物70萬元的天價，而向社會求助而引發關注
不過，CAR-T並不是目前已經上市的最貴的抗癌藥。事實上，還有不少受眾窄（定價過低、商業無法收回研發和生產成本）而又缺乏競爭的天價“黑科技”新藥。比如近年來不斷湧現的針對低頻癌基因突變所研發的特效靶向藥，一般價格都極端昂貴。
舉一個具體的例子，NTRK突變在肺癌等常見實體瘤中陽性率不足1%，針對NTRK突變所研發的高選擇性靶向藥拉羅替尼，有效率高達80%，臨床獲益率超過90%，其中包括15%左右的患者可以實現腫瘤完全消失——但是，這樣一款神藥，由於受眾實在太窄，上千個病人裡才有一兩個病人適合服用，藥企為了研發這款藥品前期的投入卻超過上億甚至上十億美金；
因此，最終該藥品在歐美上市後的定價是每月32800美元，如果有效，需要持續服藥，算下來一年的花費超過250萬人民幣。無獨有偶，靶向RET突變（普拉替尼，月均費用6萬人民幣左右）、KRAS突變（索托拉西布，月均費用15萬人民幣左右）、ALK突變（勞拉替尼，月均費用10萬人民幣左右）、MET突變（沃利替尼，月均費用3萬人民幣左右）等低頻突變的靶向藥，一年的售價均在幾十萬到上百萬人民幣。
國內還有多少天價藥進入不了醫保？
目前引進國內的抗癌藥中的天價藥品共有近40多種，其中如格列衛等傳統的天價藥，已進入了醫保。但目前這幾款惹人注目的藥品也是經屢次談判，都因價格問題而沒有談攏。
價格已成了這些天價藥物進入醫保目錄的重要問題。
▎SMA患者在治療中
2020年8月，曾因“國內70萬元一針，國外280元一針”而引發爭議的渤健公司的罕見病脊髓性肌萎縮症(SMA)治療藥物諾西那生鈉注射液，在今年11月的醫保談判中，再次遭遇挫折。
諾西那生鈉注射液於2019年2月獲批，因為不符合參加2019年國家醫保談判的條件，因此並未參加2019年國家醫保談判。
2020年醫保談判中，根據當時的工作方案，諾西那生鈉注射液符合談判標準，但未過綜合評審，最終無緣正式談判。目前該藥在澳大利亞等國家已進入醫保，而網上盛傳的在國外280一針，即發生在澳大利亞。
據瞭解，這次諾西那生鈉醫保談判成功，主要原因在於羅氏的神經創新藥物利司撲蘭口服溶液“入局”帶來壓力。作為全球首個SMA口服藥品，該藥品適應症更廣，價格也低於諾西那生鈉。
2021年6月16日該藥進入國內，利司撲蘭60mg/瓶零售價定在6.38萬元，加上贈藥，年費用65萬元。這也對諾西那生鈉形成了有力競爭，其年費用從100多萬元降到了55萬元。羅氏本次也進入了醫保談判初審。據業內人士預估，諾西那生鈉價格可能在30萬以下。
今年6月，復星凱特研製的阿基侖賽注射液藥物（奕凱達)獲上市批件，成為我國首個批准上市的CAR-T細胞治療類產品。儘管它治療優勢顯著，但奕凱達120萬元/袋的價格仍然讓多數普通人望而卻步。自今年7月被納入透過國家醫保局初步形式審查的名單，這款天價抗癌藥最終會否被納入醫保、降價幅度多少，便始終是大眾討論的焦點。
據國家醫保局介紹，價格較為昂貴的藥品通過了初步形式審查，僅表示經初步稽核該藥品符合申報條件，獲得了進入下一個調整環節的資格。藥品最終能否進入國家醫保藥品目錄，還要接受包括經濟性等方面的嚴格評審，獨家藥品還要經過價格談判。但顯然，復星這款藥物的價格很難降下來。
令人望而卻步的有2019年開始參與角逐的默沙東帕博利珠單抗注射液（K藥）及百時美施貴寶的納武利尤單抗注射液（O藥）再次透過初審。默沙東的K藥年用藥如果沒有贈藥方案，將近60多萬。O藥也至少在50多萬左右。
2019年，信達生物、君實生物、默沙東、施貴寶四家藥企角逐PD-1醫保談判，信達生物的信迪利單抗以64%的降幅成為首個納入國家醫保目錄的PD-1產品，PD-1正式步入10萬/年時代。而O藥與K藥雖然價格高昂，但在中國市場上仍然收益頗豐。
2021年，默沙東的兩款Keytruda和Gardasil9（HPV疫苗），在中國市場收入近35億。K藥O藥，雖未進入醫保，但其收益仍是國內進行醫保PD1的總和的數倍。其進入醫保的動力並不太大。
此外，也有不少罕見病“高值用藥”進入了初審名單，如治療A型血友病的艾美賽珠單抗注射液、針對12歲及以上遺傳性血管性水腫（HAE）患者的拉那利尤單抗注射液。這款據稱年花費至少120萬元的天價藥，最終未能獲批。
如何破解抗癌藥天價這個世界性難題？
目前看來，只有兩條路：鼓勵市場充分競爭，從而研發更多類似的產品；多種渠道的醫療保險齊頭並進，切實降低患者自付的藥品花費。
PD-1抑制劑（包括PD-1抗體、PD-L1抗體），曾經何時也是耀眼的天價抗癌“神藥”：2014年9月，歐美國家率先批准PD-1抗體上市的時候，定價也是十分昂貴，月均花費大約在8-10萬人民幣左右；2018年底進入中國市場之初，月均定價大約在4-5萬元左右。
不過，隨著國內藥企不斷研發和生產出一款又一款PD-1抑制劑，截止目前，已經有超過10種PD-1抑制劑在中國市場上市，互相之間激烈競爭，價格自然逐步下降——截至目前，國產的PD-1抑制劑，透過主動降價、納入醫療保險、提供慈善贈藥等方式，已經把患者需要支付的月均費用降低到了三四千元左右，年均費用從歐美國家的上百萬人民幣，降低到了目前的四五萬人民幣——PD-1抑制劑在國內外的發展歷史，充分展現了第一種模式的可行性：透過充分而“殘酷”的市場競爭，讓更多療效可靠、不良反應可耐受的藥品“同臺競技”，從而切實地降低價格，造福更廣大的腫瘤病友。
事實上，最近5-10年，國內生物製藥企業蓬勃發展，國外有的，國內基本都在你追我趕地進行模仿和改良；比如，本文開頭提到的靶向CD19的CAR-T，目前國內已經有幾十家大大小小的藥企正在努力研發中，在可以預見的幾年內，或許就能利用同樣的方式，將價格大幅度拉低，從而實現“舊時王謝堂前燕，飛入尋常百姓家”。
當然，除了鼓勵充分的市場競爭，讓更多相似的產品同臺競技，從而拉低藥品價格，還有一種解決方案就是開放和支援多種渠道的醫療保險。
另一個造成天價抗癌藥的重要原因之一，就是適合該藥品的病人太少，藥企為了每年只有幾百上千個病人的小眾靶點研發新藥，投入甚巨而每年潛在的“客戶”卻甚少，因此只能定價高昂，否則經濟上難以為繼。
那麼這種出現頻率很低、一旦發生卻後果嚴重的事件，透過商業保險、慈善救助等方式來解決，或許是除了政府舉辦的基本醫療保險之外的另一條道路。近幾年來，各種型別的商業保險迅猛發展；
北京、上海、江蘇等地政府也推出了“京惠保”、“滬惠保”、“蘇惠保”等“普惠型”的補充保險，由於可以覆蓋較多國家醫保目錄之外的特殊藥品、昂貴藥品，從而受到了民眾的歡迎——以治療肺癌、尿路上皮癌、膽管癌的PD-L1抗體度伐利尤單抗為例，未參保的市民年均費用在15-20萬左右（該藥品未進入國家醫保目錄，全自費，不同病友身高、體重不同，從而年均花費有差異）；購買“滬惠保”的市民，花費最高可以降低70%，月均自付藥費可以降低到四五千元左右。
大力發展生物醫藥產業，鼓勵多種途徑的醫療保險，或許是破解天價抗癌藥的可行手段；反之，一味譴責制定藥品價格的企業，事實上南轅北轍，於事無補。保護智慧財產權、支援藥企獲得合理合法的利潤，從而鼓勵更多高效、低毒的抗癌藥品被研發出來，才是攻克腫瘤、維護健康的人間正道。
