先天性無胸腺症又名 DiGeorge綜合徵，該症極為罕見，患兒一出生就沒有胸腺而缺乏正常T細胞，因此具有嚴重的免疫缺陷、危及生命的免疫失調，以及對潛在致命感染的高度易感性。僅靠支援性護理，患兒通常會在兩三歲時去世。至今為止，RETHYMIC 是 FDA 批准的第一種也是唯一一種用於先天性無胸腺兒童患者免疫重建的治療方法。
Enzyvant公司是RETHYMIC的研發公司，於10月8號宣佈，美國食品藥品監督管理局(FDA)批准了RETHYMIC(allogeneic processed thymus tissue-agdc，重構胸腺組織)，用於治療先天性無胸腺(一種罕見的免疫疾病)的兒童患者。
Rethymic由人同種異體(供體來源)胸腺組織組成，胸腺組織經過處理和培養，然後植入患者體內，以幫助無胸腺患者重建免疫(提高免疫功能)。劑量由患者定製，根據Rethymic切片的表面積和患者的體表面積確定。Rethymic不適用於重度聯合免疫缺損病患者的治療。
RETHYMIC臨床試驗資料
從 1993 年到 2020 年納入患者的十項前瞻性單臂、開放標籤研究構成了 RETHYMIC 資料集的基礎。 根據 10 個機構審查委員會 (IRB) 批准的方案之一，105 名患者接受了 RETHYMIC 手術植入。95例納入療效分析集(EAS)，105例納入安全性分析集。
對生存率進行分析，最長隨訪期為25.5年。在EAS中，Kaplan-Meier估計的一年生存率(95% CI)為77%(0.670–0.841)，兩年生存率為76%(0.658–0.832)。對於植入後1年存活的患者，Kaplan-Meier估計的中位隨訪時間為10.7年時的長期生存率為94%。對於臨床試驗中的患者，在使用RETHYMIC植入後的第6、12和24個月，使用流式細胞術測量幼稚T細胞水平。臨床試驗中的患者開始時只有很少的初始T細胞，但初始CD4+和CD8+ T細胞在第一年開始重建，並在第二年持續增加。在治療後的前兩年中，感染數量隨著時間的推移而減少，這具有統計學意義(p<0.001)。
接受Rethymic治療的患者中最常見的不良反應包括高血壓、細胞因子釋放綜合徵、低血鎂水平、皮疹、低血小板和移植物抗宿主病。
需要注意的是，由於Rethymic來源於人體組織，因此存在傳播傳染病的風險。根據有效的獻血者篩查程式和產品生產流程，傳染病傳播的風險很小，但並未完全消除。
在接受治療的患者中，重建免疫功能需要六個月或更長時間；因此，重要的是，直到發生免疫重建，患者繼續採取嚴格的預防措施以防止感染，並且醫療服務提供者應當相應地進行治療。
注：本文旨在介紹醫藥健康研究，不作任何用藥依據，具體用藥指引，請諮詢主治醫師。
