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英國推出“基因沉默”療法應對嚴重疼痛症,也有望治療罕見遺傳病



利茲·吉爾(Liz Gill)和蘇·伯勒爾(Sue Burrell)

英國國家醫療服務體系(NHS)將採用一種創新藥物,這種藥物被稱為“基因沉默”,幫助那些生活在嚴重病痛中的人。

該藥用於治療急性間歇性卟啉病(acute intermittent porphyria),這種病會在家族中傳播,導致患者無法工作或無法正常生活。

臨床試驗顯示,使用這種藥物後,嚴重症狀減少了74%。

雖然卟啉症很罕見,但專家表示,基因沉默有可能給醫學帶來革命性的變化。

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該藥物改變了利茲·吉爾(Liz Gill)和蘇·伯勒爾(Sue Burrell)姐妹的生活。

在接受治療之前,莉斯記得生活在“完全痛苦”中的創傷,最糟糕的是,她在醫院癱瘓了兩年。妹妹蘇說她“一夜之間失去了一切”,當她突然進出醫院,被解僱,並不知道她的伴侶是否會一直陪伴她(他有)。

“太可怕了,”她告訴我。

兩人都習慣了每天服用強效麻醉性的止痛藥。但在需要住院治療的嚴重發作期間,即使嗎啡也無法抑制疼痛。

分類: 數碼
時間: 2021-10-21

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