閱讀前請點選“關注”，每天都會定時傳送健康的相關文章，讓覓健陪您一起關愛健康資訊～
“以往檢測出MET外顯子14跳躍突變的非小細胞肺癌患者普遍存在著對標準療法不敏感、預後差、易轉移的治療困境，此次MET抑制劑的獲批讓這類患者可以獲得精準的靶向治療，為患者帶來更多生存獲益。” ——陸舜教授
由上海市交通大學附屬胸科醫院、上海市肺部腫瘤臨床醫學中心主任陸舜教授團隊領銜的“賽沃替尼治療MET外顯子14跳躍突變的非小細胞肺癌”臨床研究取得重要成果。
其中虞永峰教授作為這個團隊的核心臨床研究者，自2000進入上海市胸科醫院以來，至今從醫21年。他致力於肺部腫瘤，專注罕見靶點的研究，並且作為非常重要的專家帶領著團隊做罕見靶點藥物臨床入組試驗以及其他病人的救治工作。
圖片來源：圖蟲創意
01 無藥可用的罕見靶點
張叔叔2017年被確診為MET罕見突變肺癌，同年進入由虞教授帶領團隊做的針對MET14的靶向藥物賽沃替尼臨床試驗組。
即將69歲的他已經成功和肺癌抗爭了4年，戰爭還在繼續，讓我們一起深入瞭解他的抗癌經過和臨床試驗中的點點滴滴。
2017年，適逢端午，一家人開開心心團聚，突然間我感覺胸口的這個地方疼痛，大概是靠近肺部。我輾轉去了我們當地的職工醫院檢查，後來又去了南昌的醫院做檢查，沒曾想，最後醫生說要開刀。
圖片來源：圖蟲創意
一時之間，我還沒反應過來，還不知道自己得了癌症。後來直接住院準備手術，我躺在床鋪上什麼也不用管。“人都要死的，這有什麼好怕的。”可是要做手術的時候，看到我的孩子在哭，心裡就像打翻了五味瓶一樣，不是滋味。我已經大概猜到是個很嚴重的病，可能和癌症有關。而最讓我心裡不好受的還是孩子哭了，我叫他們不要哭。
“我這個手術從背上一直開到這個地方來了”，電話那頭傳來他平靜的聲音。這麼大的手術，如今從他嘴裡被平淡地講出來，讓人不免心生敬佩。接著他緩緩道來：“我手術之後，不能吃飯，口裡面沒有味，人也打不起精神。就在一籌莫展的時候，南昌二院的醫生建議我們拿著手術標本活檢到上海胸科醫院做進一步檢查。當時開刀費用已經高達幾十萬，經濟壓力非常大，幸虧四個孩子一起幫我負擔費用。”
錢也已經花了，日子還是要過的。隨後，兒子和女婿陪著我拿著標本來到了上海胸科醫院。後來檢測結果出來，醫生說是MET突變基因，當時臨床上還並沒有藥可以用。這個訊息猶如晴天霹靂。所幸，後來我加入了虞永峰教授團隊的臨床藥物試驗，免費吃賽沃替尼這個藥。現在回想起來，非常感激虞主任對我的關心，我能活到今天，已經非常不錯了。
與此同時，我們也採訪了虞永峰教授。他提到罕見基因突變患者無藥可醫的困境主要有以下原因：有些靶點藥物國內還未上市，需要到國外買；有些靶點藥物目前正在做II期和III期臨床結果；有些靶點是剛剛發現，目前正在做臨床前的藥物研究……
“羅馬不是一天建成的，這個困境會逐步被改善。”相信在不久的未來，罕見靶點患者人人有藥可以用！
02 艱難的臨床試驗
2016年，針對MET14的靶向藥物賽沃替尼，開始啟動臨床入組試驗。當時虞教授團隊遇到的第一個難題，就是患者招募——沒有病人入組。由於大家對MET14不熟悉，以及基層醫院MET14的檢測還未普及，直到2017年2月份才招募到第一例患者並完成正式入組工作。再有後來的第二例、第三例……
臨床試驗初期患者招募的問題使得藥物研究一開始進展很緩慢。隨著試驗的深入，研究順利地開展，治療過程中患者也面臨用藥的兩大問題。一個是藥物的副作用；另一個是拿藥路途漫漫。
圖片來源：圖蟲創意
在採訪中，患者提到：“我當時入組後，從2017年開始吃這個藥，到現在已經吃了快5年了。這個藥對我來說很有效果，整體沒什麼不好的感覺。但有一個問題就是——手腫、腳腫連鞋子都穿不進去，好在不影響走路。現在我就搭配一些消水腫的藥（利尿劑）吃，不吃的話腫得更厲害。每次，我都是坐高鐵從老家來上海胸科醫院，一開始是4天來一次，後來是20天，現在是42天來一次。主要就是驗血、拿藥，間隔82天再做一次CT（胸部、腹部、背部檢查3個專案）。”
然而所有的艱難都是值得的，虞教授團隊從2016年年底開始做申請、做賽沃替尼臨床試驗，到藥物獲批，再到患者能夠買到，僅僅用了五年時間，相較傳統新藥從研發到上市的週期，時間縮短了一半——真正做到了讓病人儘快用到好藥。
03 自中國第001號MET用藥患者起
虞教授提到在臨床試驗中還有很多其他罕見基因突變患者獲益於賽沃替尼——他們終於有靶向藥可以吃，而且副作用小，安全性高。
讓虞教授印象深刻要數第001號患者，連雲港人，晚期肺肉瘤癌患者，自2017年2月份開始服藥，如今再過幾個月就五年了，至今身體狀況很好，到目前仍在吃藥，副反應相對來說也小，主要出現水腫，手背腫和腳背腫，用一些利尿劑能緩解。
圖片來源：圖蟲創意
有位89歲高齡的老太太，做活檢發現MET14基因突變。給予低劑量的賽沃替尼對老太太的效果非常好。影像學顯示，腫塊縮小了90%，一家人特別開心。
還有位患者發生雙側腎上腺轉移，腫塊體積達7-8公分，導致腎上腺外面的包膜極度緊張，一般止痛藥根本無法緩解疼痛，但是做了賽沃替尼治療以後，兩個禮拜病人疼痛就緩解了，猶如奇蹟，腫塊第一次評價從8公分減小到4公分，縮小一半。
類似這樣的患者還有很多很多……
04 罕見靶點突變門診
虞教授在接受採訪中說到，“肺癌罕見基因突變的患者不應該被我們忽視。肺癌罕見靶點例如ROS1、MET14、RET普遍發生率在2%左右，即便罕見靶點的佔比很低，在中國肺癌總體龐大的基數面前，有許多罕見基因突變的病人還在期待更多靶向藥物的研發，而一旦針對罕見靶點的藥物研發上市，會有無數的患者獲益，積沙成堆就是這個道理。我們會越來越重視罕見突變。”
然而目前階段仍有很多患者和部分基層醫生還不太瞭解罕見靶點，為了進一步的普及，今年有一些醫院特地開設了肺癌罕見靶點突變門診，讓更多病人可以更全面瞭解他的疾病。不僅如此，隨著檢測技術的發展，罕見靶點的基因檢測越來越普及，檢測價格也越來越便宜。這促使著病人主動地去做檢測，同時醫生也仍要多鼓勵病人參加臨床研究。這樣一來，病人既有能獲得免費提供的藥物，又能進一步推動罕見靶點藥物的發展。
圖片來源：圖蟲創意
未來，期待越來越多罕見靶點藥物被研發出來。同時，藥物進醫保或慈善贈藥，實現藥物價格落地，做到真正為患者謀福利。
後記
當我們問到張叔叔：“能不能分享一下你的抗癌生活，有堅持做什麼嗎？”
他告訴我們，“平日裡我喜歡和街坊鄰居打打麻將，煙也不抽了，酒也不喝了。控制飲食，牛羊肉、雞蛋、雞肉我都不吃，一日三餐吃點麵條、稀飯、水餃、鴨肉、蔬菜。主要還是堅持運動，早上5點起來散步，保持良好的生活規律、良好的心態，把複查當成平常的體檢，看淡每一天。”
“我覺得肺癌這個病是可以治療的，（靶向藥物）對我來講還是比較有效的。”
短短的一句話，背後是道不盡的千言萬語。
這一次，我們知道他一定會跨過 5 年！
（文中張叔叔為化名）
作者：覓健科普君
責任編輯：覓健科普君
封面圖片來源：攝圖網
