日前，製藥公司Vertex Pharmaceuticals宣佈，一名1型糖尿病病人(T1D)在接受其名為 VX-880 的幹細胞來源的完全分化的胰島細胞替代療法後，實現了胰島細胞功能的“穩健恢復”。
這些恢復的胰島細胞可以讓患者調節胰島素甚至自己產生胰島素，每天的胰島素使用量減少91%，血糖控制得到顯著改善。
這位40年前被診斷為T1D的患者注射了一種合成胰島素生產細胞，90天后，能夠產生穩定的胰島素流，並在進食後維持胰島素的產生。
而在接受注射VX-880的前一年，這名外源性胰島素依賴患者經歷了5次潛在危及生命的低血糖發作。
在使用VX-880治療之前，患者的胰島素劑量為每天34單位，空腹和受刺激的C肽水平無法檢測到，這表明患者沒有自己製造胰島素。
值得注意的是，患者在免疫抑制治療的同時接受了目標劑量一半的治療，仍然成功地實現了植入，並在多項指標上顯示了快速和強勁的改善，包括空腹和刺激C肽的增加，血糖控制的改善，以及外源性胰島素需求的減少。
Vertex 執行副總裁兼細胞和基因療法主管 Bastiano Sanna 博士表示，雖然現在說治癒還為時尚早，但這些結果足以支援該療法的臨床試驗的繼續進行，也為未來開發無需免疫抑制的細胞療法奠定了基礎。
據悉，VX-880 是一種幹細胞來源的胰島細胞替代療法，Vertex製藥於2019年9月以9.5億美元的價格收購Semma Therapeutics後獲得了該療法。
