一、基因治療行業基本概況
廣義的基因治療指透過糾正或補償異常基因缺陷以達到治療疾病的一種治療方法。基因作為遺傳物質的基本單位，具有控制遺傳性狀表達和活性調節的作用。
基因治療可根據實現手段的不同分為離體治療和體內治療兩大類。體內基因治療和體外基因治療的研發管線各佔一半，病毒仍是最常用的基因載體。採用體內方法還是體外方法由很多因素決定，比如疾病產生部位、體內細胞的獲取難度等等，總體來說，體內方法和體外方法沒有顯著的優劣差異。
基因治療行業分類
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基因治療的臨床用途主要包括基因改正、基因修飾、基因啟用、基因遮蔽、複合編輯等。
基因治療的臨床用途
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二、全球及中國基因治療市場規模
全球基因治療市場保持高速發展，市場規模由2016年的0.5億美元增長至2020年的20.75億美元，CAGR高達153.3%。預計於2025年市場規模將突破300億美元。
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資料顯示，2020年中國基因治療市場規模約為0.24億元，同比下滑1.69%。由於國內基因治療尚處於匯入階段，隨著細胞基因產品陸續獲批上市以及國內相關產業政策的扶持，預計未來基因治療的市場規模將不斷壯大，到2025年將達到178.85億元左右。
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相關報告：華經產業研究院釋出的《2021-2026年中國基因治療行業發展監測及投資戰略規劃研究報告》
三、基因治療行業監管歷程
行業的發展離不開規範的監管體系，我國對於基因治療的監管經歷了有限制的自由發展期、全面叫停的整頓期之後正在逐步走向鼓勵發展的規範化道路。此外，十三五重點提出發展基因治療、地方政府和科研機構共同合作成立崑山小核酸產業基地等也體現出政策層面對於基因治療的大力支援。相信政策的支援和規範化的監管將會為基因治療的發展插上騰飛的翅膀。
我國對於基因治療的監管發展歷程
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四、基因治療行業對策建議分析
基因治療是一種具有突破性意義的靶向性治療方法，將為腫瘤、遺傳性疾病等重大疾病患者帶來新生的希望，大大減少患者在治療中的副作用，減輕痛苦，提高生活治療，有望達到根治疾病的目的。基因治療在全球都具有極大的剛性需求，是徹底解決遺傳性疾病的重要武器，將有望顛覆現有治療方案。
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