近日，北京大學教授、博雅輯因（北京）生物科技有限公司創始人魏文勝實驗室報道了RNA單鹼基編輯技術“LEAPER”的升級版本，可大幅提升體外和體內編輯的效率和精準性。相關論文發表於《自然—生物技術》。
LEAPER利用特殊設計的arRNA招募內源ADAR蛋白，將特定的腺苷轉化為肌苷，實現對RNA的高效、精準編輯。該技術由魏文勝實驗室研發並於2019年在《自然—生物技術》上首次報道。
“LEAPER 2.0版本經過多重設計改造，大幅提升在體外和體內的編輯效率，同時降低了脫靶效應。”魏文勝告訴《中國科學報》，“LEAPER在科學研究、疾病治療等方面擁有可觀的優勢和潛能，我們一直致力於不斷提升其效率和精準性，從而不斷拓展其在療法開發和基礎研究方面的應用潛力。”
升級後，這項RNA基因編輯技術打開了進一步應用的大門。博雅輯因執行長魏東表示，針對LEAPER 2.0，他們在透過腺病毒相關病毒遞送的多個臨床前研究模型中取得了“令人興奮的資料”，實現了其向體內RNA編輯療法轉化的概念驗證。（記者趙廣立）
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https://doi.org/10.1038/s41587-021-01180-3
來源： 中國科學報
