新快報訊 近日，全球首款 FcRn 拮抗劑 efgartigimod 獲美國食品藥品監督管理局（FDA）批准，用於治療乙醯膽鹼受體（AChR）抗體陽性的成人全身型重症肌無力（gMG）。基於此，efgartigimod 成為首個且目前唯一獲 FDA 批准的 FcRn 拮抗劑，也是首個獲批的專門針對減少致病性免疫球蛋白（IgG）這一 gMG 潛在驅動因素的療法。這意味著，efgartigimod 已經成為了多年來重症肌無力創新性藥物的新突破，為攻克全身性重症肌無力提供了全新的治療手段。
全身型重症肌無力是一種罕見的慢性神經肌肉疾病，其中 IgG 抗體會破壞神經與肌肉之間的溝通，導致人體虛弱和可能危及生命的肌無力。超過 85% 的重症肌無力患者在發病 24 個月內進展為 gMG，可能影響全身肌肉，進而導致極度疲勞和麵部表情、言語、吞嚥和活動困難，在更危及生命的情況下，可能因為呼吸衰竭、肺部感染等導致死亡。確認有乙醯膽鹼受體（AChR）抗體的患者約佔 gMG 總人群的 85%。
作為神經免疫性疾病中的罕見疾病，重症肌無力因病程長、難治療、多復發受到關注。早在 2018 年，重症肌無力已被納入國家五部委聯合釋出的《第一批罕見病目錄》。據統計，我國大約有 20 萬名全身型重症肌無力患者。
efgartigimod 是一款人 IgG1 抗體片段，可與新生兒 Fc 受體（FcRn）結合並降低迴圈中的免疫球蛋白（IgG）抗體。乙醯膽鹼受體自身抗體在神經肌肉接頭處的作用是 gMG 的關鍵驅動因素。
efgartigimod 的獲批是基於全球 3 期臨床研究 ADAPT 的結果，該結果已發表於 2021 年 7 月出版的《柳葉刀 · 神經病學》。ADAPT 研究旨在實現個體化治療方式，包括初始治療週期和基於臨床評估的後續治療週期，其達到了主要研究終點。最常見的不良反應是呼吸道感染（33% 對比 29% 安慰劑）、頭痛（32% 對比 29% 安慰劑）和尿路感染（10% 對比 5% 安慰劑）。
長期以來，絕大多數重症肌無力患者均在接受藥物治療，但仍有部分患者因藥物療效、耐受性或使用禁忌等問題無法充分有效地控制病情；此外還有 10%-20% 難治型患者、15%-20% 可能發展為危象的患者，成為臨床治療的重要挑戰。如今隨著對疾病認知提高，藥物治療也在不斷迭代，efgartigimod 獲美國 FDA 批准上市也代表著 FcRn 拮抗劑作為一種安全有效的新型治療手段，能夠幫助改善患者治療結局和生活質量。
另外，作為當今抗原、抗體最為明確，免疫學發病機制相對較為清楚的自身免疫性疾病之一，重症肌無力也有可能成為攻克自身免疫性疾病的突破口。如今，efgartigimod 正在其他幾種已知由致病性 IgG 抗體驅動的自身免疫性疾病中進行探索研究，包括神經肌肉疾病、血液疾病和面板水皰疾病，如尋常型天皰瘡和落葉型天皰瘡（PV 和 PF）、免疫性血小板減少症（ITP）、慢性炎性脫髓鞘性多發性神經根神經病（CIDP）、大皰性類天皰瘡和特發性炎症性肌病。
採寫：新快報記者 梁瑜
【來源：新快報·ZAKER廣州】
