PEG定點修飾重組蛋白藥物，石藥研究了20多年
11月3日上午，2020年度國家科學技術獎勵大會在人民大會堂舉行。由中國醫學科學院腫瘤醫院石遠凱教授和石藥集團共同申報的《聚乙二醇定點修飾重組蛋白藥物關鍵技術體系建立及產業化》專案獲得2020年度國家科學技術進步獎二等獎。
2020年度國家科學技術獎共評選出264個專案、10名科技專家和1個國際組織。石藥集團的獲獎專案是由中國工程院王軍志院士、於金明院士、馬丁院士共同提名的。
馬丁在提名中表示：該專案研究成果為社會提供了質量可控、安全有效、患者依從性好的創新藥物，為滿足人民健康的需要做出了重要貢獻。所建立的蛋白藥物研發關鍵技術體系、藥物開發思路和產學研合作向臨床轉化的模式為我國重組蛋白藥物開發與臨床應用提供了成功的範例。
01 砥礪追趕 終成突破
早在1997年，石藥集團就在我國率先對PEG定點修飾重組蛋白藥物進行深入探索，並引領藥物精準設計和開發。
在國家“1035工程”、國家蛋白類生物藥和疫苗發展專項、國家“重大新藥創制”科技重大專項等課題的支援下，經過十餘年不懈創新，建立了從“理論創新-工藝最佳化-製劑改良-臨床驗證”的新藥研發體系，成功突破PEG分子定點修飾蛋白質分子關鍵技術壁壘，解決了困擾多年的行業技術性難題，打破了國際技術壟斷，在我國實現了從無到有、從追趕到超越的突破，填補了我國該領域的技術空白。
02 自主技術 惠及民生
石藥集團建立了兩種具有自主智慧財產權的重組蛋白藥物 PEG定點修飾技術。其中之一是建立了化學法PEG 定點修飾重組蛋白藥物關鍵技術體系，實現了我國在該領域“零”的突破，榮獲中國專利金獎。同時，在國內率先實現了首個PEG化重組蛋白藥物、國家生物製品I類新藥“津優力”的產業化。
為了保證臨床效果，石藥集團首次在國內開展 PEG-rhG-CSF 注射液上市前及上市後針對多個型別腫瘤患者的大規模臨床研究，研究結果充分顯示了津優力的長效作用特徵、良好的療效以及安全性。
該專案組採用自主設計的創新臨床試驗方案，共有164家醫院、1969人次參與，歷經十餘年完成了乳腺癌、肺癌和淋巴瘤等腫瘤患者的臨床研究，證明了其作為長效 rhG-CSF 製劑的顯著優越性。
產品上市以來，“津優力”已在全國30個省市2500 餘家醫院應用，累計治療患者約 200 萬人次。2017 年列入國家醫保目錄，帶來良好的經濟和社會效益。
另外，石藥集團創新性地將酶催化技術引入 PEG 定點修飾重組蛋白藥物技術體系，全球首次建立並使用基因工程技術對轉谷氨醯胺酶（mTgase）進行改造，增加其對反應位點的選擇性及反應活性，對重組蛋白藥物進行位點特異性 PEG修飾，實現技術升級，生產工藝綠色高效。目前利用該項技術開發的兩項產品分別正在中、美兩國開展臨床研究。
依託技術平臺，石藥集團開發出 PEG 修飾系列蛋白藥物，目前已上市1個品種，有2個品種正在臨床研究階段，10餘個品種完成中試放大研究，打造了具有國際領先水平的蛋白質定點修飾研發及產業化基地，對我國的重組蛋白類藥物轉型升級起到積極的引領和促進作用，為我國製劑行業的發展和技術進步貢獻了應有的力量。
