2021年12月15日，美國食品藥品監督管理局（FDA）批准abatacept聯合鈣調神經磷酸酶抑制劑（CNI）和甲氨蝶呤（MTX）用於預防≥2歲兒童及成人造血幹細胞移植（HSCT）（匹配或1個等位基因錯配的非親屬供體）後的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。這是第一個被批准用於預防aGVHD的藥物。該申請使用真實世界資料（RWD）來確定臨床有效性。
兩項研究對≥6歲接受匹配或1個等位基因錯配的非親屬供體HSCT的患者進行了療效評估。
GVHD-1研究（NCT 01743131）是一項隨機（1:1）、雙盲、安慰劑對照臨床試驗，進行8/8人類白細胞抗原（HLA）匹配的HSCT患者接受abatacept或安慰劑聯合CNI和MTX預防治療。與接受安慰劑的患者相比，接受abatacept患者的移植後第180天評估的無嚴重（III-IV級）aGVHD生存期沒有明顯改善（HR：0.55；95% CI：0.26-1.18）。接受abatacept和安慰劑患者在移植後第180天的OS率分別為97%（95% CI：89%-99%）和84%（95% CI：73%-91%）（HR：0.33；95% CI：0.12-0.93），移植後第180天的無中重度（II-IV級）GVHD生存率分別為50%（95% CI：38%-61%）和32%（95% CI：21%-43%）（HR：0.54；95% CI：0.35-0.83）。
GVHD-2研究也提供了有效性證據，這是一項使用國際血液和骨髓移植研究中心（CIBMTR）的資料進行的臨床研究，研究物件是2011年至2018年期間接受了7/8 HLA匹配的造血幹細胞移植的患者。這項研究分析了54例接受abatacept聯合CNI和MTX預防aGVHD的患者，與從CIBMTR登錄檔中隨機挑選的162例僅接受CNI和MTX治療患者的結果進行對比。在HSCT後第180天接受abatacept與CNI和MTX聯合治療患者的OS率為98%（95% CI：78%-100%），而單獨接受CNI和MTX治療患者的OS率為75%（95% CI：67%-82%）。
abatacept預防aGVHD最常見的不良反應（≥10%）是貧血、高血壓、CMV再活化/CMV感染、發熱、肺炎、鼻衄、CD4淋巴細胞減少、高鎂血癥和急性腎損傷。接受abatacept的患者在開始治療前和移植後6個月內應接受Epstein-Barr病毒感染的抗病毒預防，並在移植後6個月內監測鉅細胞病毒感染/再活化。
參考來源：https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-abatacept-prophylaxis-acute-graft-versus-host-disease.
