2021年11月20日，歐盟委員會（EC）批准普拉替尼（Gavreto，BLU-667）作為一種單藥療法，用於治療先前沒有接受過RET抑制劑治療的RET融合陽性晚期非小細胞肺癌（NSCLC）成人患者。這是歐盟首個一線治療RET融合陽性晚期NSCLC的精準療法。

此前，2020年9月4日，美FDA已批准普拉替尼用於治療晚期RET融合陽性NSCLC成人患者。

2021年3月24日，國家藥監局（NMPA）已批准普拉替尼上市申請，用於既往接受過含鉑化療的RET基因融合陽性的區域性晚期或轉移性非小細胞肺癌成人患者的治療。

普拉替尼是一種口服、每日一次、強效高選擇性RET抑制劑。這是中國首個獲批的選擇性RET抑制劑。

商品名：Gavreto（普吉華）

通用名：Pralsetinib（普拉替尼）

代號：BLU-667

靶點：RET

美國首次獲批：2020年9月4日

中國首次獲批：2021年3月24日

獲批適應症：非小細胞肺癌（NSCLC）

推薦劑量：400mg，每日一次，空腹口服。如果漏服，可以補服，下次服藥仍按照原間隔時間。如果服藥後發生嘔吐，不可補服，下次服藥仍按照原間隔時間。

儲存條件：20°C 至 25°C貯藏

臨床資料

此次批准基於這項多佇列、開放標籤、I/II期ARROW研究的結果，主要評估了普拉替尼在晚期RET融合陽性NSCLC患者中的療效和安全性。

在該研究的劑量遞增部分，入組患者每日口服普拉替尼，劑量從30mg到600mg不等。在該研究的II期擴充套件部分，患者接受推薦的II期劑量（RP2D）400 mg，每日一次。

該研究的I期階段的主要終點是確定普拉替尼的最大耐受劑量和RP2D，以及評估該藥物的安全性。次要終點包括客觀緩解率（ORR）、藥代動力學和藥效學。

在資料截止日期為2020年5月22日，587例患者進行了篩查，521例患者入選並接受了治療。

在接受治療的患者中，471例患者在研究的劑量遞增和擴充套件部分中接受了普拉替尼400mg RP2D，每日一次。在這些患者中，223例為RET融合陽性NSCLC, 162例為甲狀腺髓樣癌，76例為其他癌症。此外，在RET融合陽性NSCLC患者中，87例既往接受過鉑基化療，27例未接受全身治療。

具體來說，在75例既往未接受過治療的患者中，總的客觀緩解率（ORR）為72.0%，中位緩解持續時間（DOR）尚未達到；在136例既往接受過含鉑化療的患者中，ORR為58.8%，中位DOR為22.3個月。

其他資料顯示，在之前接受過鉑類治療的87例NSCLC患者中，疾病控制率（DCR）為91%；臨床獲益率（CBR）為69%。6個月的ORR為83%，12個月的ORR為74%。

在之前未接受全身治療的27例NSCLC患者中，DCR為85%，CBR為70%。該亞組中6個月的ORR為74%，12個月的ORR為26%。

不良反應

該研究中，普拉替尼總體耐受性良好，停藥率低。常見3-4級不良反應包括：中性粒細胞減少（18%）、高血壓（11%）和貧血（10%）。

24%的患者經歷了嚴重的不良反應，最常見的包括：肺炎（4%）、貧血（2%）、中性粒細胞減少（2%）。

結論

此次的批准代表著我們向RET融合陽性晚期NSCLC患者提供精準藥物的重要一步。透過預先使用癌症基因組圖譜，醫療專業人員可以識別特定的基因改變，從而預測靶向治療方案（如普拉替尼）在一線的臨床效益。

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