在生物醫藥行業的發展進步中,創新藥新銳公司也扮演著重要的角色。公開資料顯示,在過去的一年,又湧現出了一批創新藥研發公司。梳理這些公司的研究領域,我們發現他們的研究方向包含了許多前沿的技術和療法。本文中,我們節選了12家在2021年剛成立的公司,看看他們的研究領域都有何特色?
1、艾博茲醫藥
艾博茲醫藥專注於開發和商業化針對腫瘤靶點的創新靶向放射性治療藥物,公司總裁兼執行長(CEO)為喬鐵成博士。目前,艾博茲醫藥已從創新放射藥物公司RayzeBio獲得了一系列產品在大中華區域的獨家開發和商業化權。2021年11月,艾博茲醫藥宣佈完成7500萬美元的A輪融資,由維梧資本和尚珹資本共同領投。
靶向放射性治療(TRT)的原理是:透過靶向分子將放射性核素遞送至腫瘤細胞組織,從而實現近距離精準殺傷癌細胞。根據艾博茲醫藥官網,TRT藥物分子一般含有三個組成部分:負責精準識別和結合腫瘤靶點的靶向分子、連線靶向分子和螯合劑的連線子、以及負責牢固絡合放射性核素的螯合劑。與傳統放療方法相比,靶向放射性治療具有精準殺傷癌細胞、並且減少副作用的優勢。
2、貝斯昂科
貝斯昂科專注於研發新型基因編輯NK細胞治療產品及基因治療產品。公司創始人兼CEO為徐天宏博士,他在生物醫學領域具有20年的豐富經驗。此外,該公司的核心團隊還包括在NK細胞治療領域、基因編輯、鹼基編輯、細胞治療等領域深耕多年的科學家。
公開資料顯示,貝斯昂科現已建立完備的NK細胞基因工程改造平臺,並完成了概念驗證。目前,該公司已建立包含多款細胞治療產品的研發管線,涵蓋血液癌症,以及肺癌、肝癌、腦膠質瘤等多種實體腫瘤。2021年9月,貝斯昂科宣佈獲得近億元天使輪融資,投資方包括弘暉資本、弘勵創投和瑞伏創投、橫琴金投。
3、舶望製藥
舶望製藥由數位擁有豐富的RNA干擾(RNAi)藥物開發經驗的科學家創立,致力於開發新一代RNAi藥物。RNAi是一種透過雙鏈RNA對基因進行沉默的方法,已被認為是近20年來生物醫藥領域的技術突破之一。理論上,這種療法可在RNA層面以序列特異結合的方式沉默疾病相關基因,打破傳統大、小分子的靶點限制,治療多種疾病。
公開資料顯示,舶望製藥將藉助新一代的藥物設計程式、開發思路,拓展RNAi療法的開發適應症。2021年4月,該公司宣佈完成數千萬元人民幣天使輪融資,由杏澤資本獨家領投,資金將用於開發RNAi產品管線和建立新型RNAi技術平臺。
4、環碼生物
環碼生物公司科學創始人為王澤峰教授,公司共同創始人、CTO為楊贇博士。該公司旨在基於其獨特的環形RNA技術平臺,開發環形RNA核酸藥物。2021年,環碼生物先後完成了由凱泰資本和杏澤資本共同領投的近千萬級別美元天使輪融資,和由險峰旗雲領投的超2000萬美元的Pre-A輪的融資。
環形RNA(又稱環狀RNA)是一種在哺乳動物細胞中天然存在的RNA。它們透過RNA前體的不同剪接方式而生成。研究發現,環形RNA可以在細胞內行使各種調節作用,而且它們的表達存在細胞和組織特異性。環形RNA的結構讓它們能夠避免被先天免疫系統和核酸外切酶識別,與線性mRNA相比,具有更高的穩定性。此外,環形RNA還在改善生產過程複雜性、提高RNA療法遞送效率等方面具有一定優勢。
5、銳正基因
銳正基因專注於利用新一代安全、高效、靶向性優異的基因編輯和遞送技術,開發出治療先天性遺傳疾病和後天獲得性疾病的創新藥物和治療方案,公司創始人、董事長兼CEO為王永忠博士。2021年9月,銳正基因宣佈完成數千萬美元的種子輪融資,由君聯資本領投。
根據銳正基因早前釋出的新聞稿,過去生物藥靶點集中於細胞膜上的蛋白和細胞分泌出來的蛋白,主要是從蛋白的層面解決問題,開發出來的藥物雖然能夠影響疾病的程序,但大多無法從根本上治癒疾病。近年來,隨著核酸技術、基因編輯技術和RNA編輯技術的巨大進步,包括細胞核內靶點等在內的細胞內靶點逐漸顯示出了開發潛力。針對胞內靶點更多地需要在蛋白產生之前解決問題,因此有可能實現從根本上治癒疾病。
6、士澤生物
士澤生物致力於開發新一代幹細胞治療方案,治療以帕金森病為代表的重大疾病,公司創始人、執行長為李翔博士。人誘導性多能幹細胞具有無限增殖和多向分化的潛能,透過體外誘導人多能幹細胞製備功能細胞,移植替代人體內功能損傷或退化的細胞,有望治療目前尚無實質解決方案的重大疾病。2021年,士澤生物先後完成了由峰瑞資本領投的天使輪融資,和由啟明創投和禮來亞洲基金共同領投的近億元Pre-A輪融資。
7、唯思爾康
唯思爾康專注於外泌體新藥研發,公司創始人兼CEO為許可博士。根據唯思爾康官網資料,該公司將會建立modEXOTM工程外泌體載藥平臺,充分挖掘天然外泌體的醫藥工程潛力,以實現器官靶向、細胞水平的多分子藥物遞送。在研發策略上,該公司將側重於突出外泌體的生物學特定,以實現傳統方法難以達到的藥物遞送。2021年9月,唯思爾康宣佈完成億級人民幣天使輪融資,由元生創投領投。
8、星明優健
星明優健專注於開發治療眼科疾病創新藥物。該公司的創始科學家、首席科學官為劉洪軍博士,他在視網膜神經神經細胞再生領域具有豐富的研究經驗。2021年8月,星明優健完成了天使輪融資,由復健資本新藥創新基金投資。
公開資料顯示,傳統的基因治療手段是在患者病變的視網膜神經細胞缺失之前發揮作用,並且只能延緩疾病程序,而星明優健的新型基因治療開發策略是利用患者視網膜中的其它神經細胞型別原位再生缺失的神經細胞,因此具有使失明患者重見光明的潛力。此外,星明優健還在新聞稿中指出,這種基於神經細胞的再生潛能開發的新型基因治療手段,也具有治療其他神經系統疾病的潛力。
9、星奕昂生物
星奕昂生物專注於免疫細胞藥物的研發和產業化,公司創始人、董事長兼首CEO為王立群博士。通用型現貨免疫細胞治療技術是當前細胞治療領域的一個主要研究方向。根據星奕昂生物早前釋出的新聞稿,該公司將透過自主研發和引進相結合,開發iPSC-CAR-NK通用型現貨免疫細胞治療產品。2021年7月,星奕昂生物宣佈完成4000萬美元的天使輪融資,由禮來亞洲基金領投。
10、血霽生物
血霽生物致力於新型細胞治療產品和幹細胞治療產品研究,公司創始人為朱芳芳博士。2021年,血霽生物完成了數千萬級天使輪融資,由葦渡投資和元禾控股共同領投。
公開資料顯示,血霽生物以體外產生的血小板為先導產品,旨在解決癌症、肝病、急危重症、血液病等疾病中急缺的血小板需求,並將開發各類血小板異常相關疾病的創新藥物。與此同時,血霽生物將基於多能幹細胞和成體幹細胞定向誘導分化體系,聚焦於造血幹細胞分化產生的血液系統和免疫系統中不同細胞的體外再生。此外,該公司特有的非病毒的、定點的基因編輯技術不僅可用於iPSC的建系、編輯,還可用於高效地在基因組中插入嵌合抗原。
11、圓因生物
圓因生物由北京大學魏文勝教授創立,專注於利用環狀RNA技術開發疫苗及新型療法。環狀RNA是一種在哺乳動物細胞中天然存在的RNA,獨特的結構使它們能夠避免被先天免疫系統和核酸外切酶識別。與線狀mRNA相比,環狀RNA技術在生產、熱穩定性和治療效果方面都展現出了優勢。目前,圓因生物已經建立了豐富的預防性及治療性新藥產品管線。2021年11月,圓因生物宣佈完成超億元Pre-A輪融資,由泉創資本領投。
12、躍賽生物
躍賽生物專注於開發新一代基於人多能幹細胞技術的細胞治療藥物,公司創始人為陳躍軍博士。公開資料顯示,躍賽生物的研發管線涵蓋神經退行性疾病、罕見病及腫瘤等疾病領域。該公司的首條帕金森病細胞治療管線產品為UniXell DA001,已經在帕金森病動物模型中表現出了良好的治療效果。2021年8月,躍賽生物宣佈完成數千萬元天使輪融資,投資方包括泰福資本、崑崙資本和高瓴創投。
除了上述公司,2021年剛宣佈成立的新銳公司還有許多,限於篇幅,本文不再一一介紹。希望這些創新藥新銳公司揚帆起航之後,可以取得很多的研究進展,早日將創新療法推向市場,造福病患。