美國食品藥品管理局 (FDA)在過去一年裡，撤銷了哪些藥物的適應症批准？又批准了哪些新藥呢？今天小編就帶大家一起看一看[1]。
圖片來源：FDA
加速審批的藥物，有哪些不靠譜？
腫瘤藥物的上市申請常常會被FDA加速審批(Accelerated Approval)。加速審批是什麼意思呢？簡單來講，就是對藥物先批准後驗證，如果藥物上市後臨床療效得到了驗證，FDA則維持原先的批准，不然就撤銷批准。
通常加速審批的藥物只進行了單臂試驗，只評估用藥組，評估的標準是客觀反應率（ORR）和反應持續時間。而要透過最終的批准，得進行雙/多臂隨機對照臨床試驗才行。
加速審批的過程裡可能有藥企出於利益需要的推動，不過常常對病人也有益處，加速審批的藥物給部分無藥可用的患者帶來了治療的曙光。如果藥物確實療效好，那麼早些上市的話，就能讓更多的病人早些用上藥。
不過，有時候藥物上市後臨床療效沒法得到驗證，藥物的適應症批准會被撤銷。去年一年有哪些加速審批藥物的適應症批准被撤銷了呢？
PD-1/PD-L1抑制劑
- 阿特唑單抗(atezolizumab)和杜伐單抗(durvalumab)用於鉑類化療後的尿路癌。
- K藥帕博利珠單抗（pembrolizumab）和O藥納武利尤單抗（nivolumab）用於小細胞肺癌的三線療法。
- O藥用於以前經索拉非尼(sorafenib)治療過的肝細胞癌。
- K藥用於PD-L1陽性的胃癌的三線治療。
其他
- 羅米地辛(romidepsin)用於治療復發或難治性外周T細胞淋巴瘤。
- Panobinostat用於復發或難治性多發性骨髓瘤。
以上列的這一些藥物和適應症，我們不建議相關的患者使用，這些藥物沒有改善療效，用的話不僅浪費金錢，還會平添不少副作用，得不償失。
FDA批准了哪些抗癌新藥？
儘管2021年COVID-19繼續大流行，FDA仍然積極批准了很多抗癌新藥，下面小編就來給大家盤點一下。
嵌合抗原受體T細胞產品(CAR-T)
共批准了三種：
- 用於治療某些復發或難治的B細胞淋巴瘤的Breyanzi (lisocabtagene maraleucel)，靶向CD19。
- 用於治療復發或難治的多發性骨髓瘤的Abecma (idecabtagene vicleucel)，靶向BCMA。
- 用於治療復發或難治的急性前體B淋巴細胞白血病的Tecartus (brexucabtagene autoleucel)，靶向CD19。
抗體藥物偶聯物（antibody−drug conjugates, ADC）
- 抗組織因子ADC Tivdak (tisotumab vedotin-tftv)用於化療中或化療後疾病進展的複發性或轉移性宮頸癌。
- 抗CD19 ADC Zynlonta (loncastuximab tesirine-lpyl)用於≥2線全身治療後的復發或難治的大B細胞淋巴瘤。
單克隆抗體
- Jemperli (dostarlimab-gxly)，這是FDA批准的第七個抗PD-1/PD-L1類的免疫檢查點抑制劑。該藥首先被批准用於鉑類化療後進展的、存在錯配修復缺陷的子宮內膜癌，然後被批准用於疾病進展並且沒有滿意的替代治療方案的、存在錯配修復缺陷的實體腫瘤。
- Rybrevant(amivantamab-vmjw)是一種EGFR-MET雙特異性抗體，被批准用於區域性晚期或轉移性非小細胞肺癌，這些非小細胞肺癌攜帶EGFR 20號外顯子插入突變，在鉑類化療中或之後出現進展。
肺癌靶向療法
FDA為晚期非小細胞肺癌患者的亞組批准了三種小分子藥物：
- Exkivity (mobocertinib)用於EGFR 20號外顯子插入突變的腫瘤。
- Lumakras/Lumykras (sotorasib)用於KRAS G12C突變的腫瘤。
- Tepmetko (tepotinib)用於有MET 14號外顯子跳躍突變的腫瘤。
其他FDA批准的藥物
- Truseltiq (infigratinib)用於攜帶FGFR2融合突變或重排的晚期膽管癌。
- 對罕見癌症比如惡性血管週上皮樣細胞瘤和林島綜合徵(von Hippel-Lindau Syndrome)，FDA也分別批准了新藥：注射用西羅莫司蛋白結合顆粒和HIF2α抑制劑Welireg (belzutifan).
- 多靶點酪氨酸激酶抑制劑Fotivda (tivozanib)用於復發或難治的、此前接受過≥2次系統治療的晚期腎細胞癌。
此外，免疫療法PD-1/PD-L1抑制劑的適應症也越來越多，該類藥物目前已經批准了超過85個適應症，其中有不少癌度之前都給大家介紹過。無論是單藥使用，還是和其他療法聯用，對於免疫療法的研究和臨床試驗也越來越多，FDA鼓勵藥企之間加強合作，開發更好的療法，以提高癌症患者的治療效果。以後癌度將持續關注，第一時間為大家介紹！
參考文獻：1.Lemery, S. & Pazdur, R. Approvals in 2021: dangling Accelerated Approvals, drug dosing, new approvals and beyond. Nat Rev Clin Oncol 1–2 (2022) doi:10.1038/s41571-022-00605-5.
