全身性重症肌無力是一種罕見的慢性神經肌肉疾病，其特徵為肌無力和可能危及生命的肌無力。在該群體中，具有乙醯膽鹼受體蛋白的抗體呈陽性（抗AChR抗體陽性）的成年患者約佔總gMG人群的85%。
argenx SE公司12月17日宣佈，美國食品藥品監督管理局(FDA)已批准VYVGART(efgartigimod alfa-fcab)用於治療成人抗AChR抗體陽性患者的全身性重症肌無力(gMG)。
VYVGART(efgartigimod alfa-fcab)
值得一提的是，VYVGART是第一個也是唯一一個經FDA批准的新生Fc受體(FcRn) 拮抗劑。VYVGART是一種人IgG1抗體片段，可與FcRn結合，導致迴圈免疫球蛋白G (IgG)抗體減少。AChR自身抗體在神經肌肉接頭的作用是gMG的關鍵驅動力。
該批准基於全球第 3 期 ADAPT 試驗的結果，該試驗發表在 2021 年 7 月的《柳葉刀神經病學》上。ADAPT 試驗達到了其主要終點，顯示與安慰劑相比，在接受 VYVGART治療後MG-ADL量表上應答的抗AChR抗體陽性gMG患者明顯更多（68% 對比 30%；p<0.0001）。應答者被定義為在第一個治療週期內MG-ADL量表評分至少下降2點，並持續4周或以上。
此外，與安慰劑相比，VYVGART治療後定量重症肌無力(QMG)量表的應答者明顯更多(63%對比14%；p<0.0001)。應答者被定義為在第一個治療週期內QMG量表評分至少下降3點，並持續4周或以上。
VYVGART在ADAPT臨床試驗中證明了安全性。ADAPT中最常見的不良事件是呼吸道感染(33%對比29%安慰劑)、頭痛(32%對比29%安慰劑)和尿路感染(10%對比5%安慰劑)。
目前，efgartigimod治療gMG的營銷授權申請正由日本藥品和醫療器械管理局(PMDA)和歐洲藥品管理局(EMA)進行審查，預計各機構將分別在2022年第一季度和下半年做出決定。在大中華區，有望於2022年年中申請批准。在以色列，有望於2022年第二季度申請批准。
參考來源：argenx Announces U.S. Food and Drug Administration (FDA) Approval of VYVGART (efgartigimod alfa-fcab) in Generalized Myasthenia Gravis
注：本文旨在介紹醫藥健康研究，不作任何用藥依據，具體用藥指引，請諮詢主治醫師。
